Vad är enzymersättningsterapi?

Enzymersättningsterapi är en typ av behandling för olika sjukdomar.Namnet är ganska tydligt: enzymer introduceras i kroppen konstgjorda för att kompensera för viss brist.Enzymersättningsterapi används som en behandling för gauchers sjukdom, Fabrys sjukdom, glykogenlagringssjukdom typ II, cystisk fibros och andra.Vanligtvis måste färska enzymer injiceras regelbundet för att terapin ska fungera.

Ett enzym är ett protein som används av kroppen för att katalysera eller möjliggöra en specifik kemisk reaktion.Enzymer har en eller flera bindningsställen som är inställda för att få en viss typ av molekyl och utföra någon typ av operation på den.Till exempel finns det många olika enzymer i saliv som är strukturerade så att de kan bryta ner mat.en lämplig hastighet.Det vanligaste sättet för en enzymbrist är genom en genetisk mutation.Vissa, men inte alla, genetiska mutationer kan ändra strukturen för proteinet som uttrycks från den muterade genen.Om detta inträffar kan kroppen producera ett enzym, men inte en som orsakar den nödvändiga reaktionen.Det är här enzymersättningsterapi kommer in.

enzymersättningsterapi introducerar vanligtvis ungefär samma enzym som saknas i kroppen från utsidan.Till exempel orsakas Gauchers -sjukdomen av en brist på glukocerebroidas, ett enzym som spelar en viktig roll i kroppens metabolism.Sjukdomen kan behandlas med injektioner av imigluceras, en syntetisk analog producerad av genzym.

En andra typ av enzymersättningsterapi introducerar enzymer som har blivit bristfälliga av någon annan anledning.Cystisk fibros orsakas av kroppens misslyckande med att producera ett visst protein som är avgörande för cellmembranens funktion.Sjukdomen kan inte botas helt enkelt genom att injicera detta protein i kroppen;det skulle inte fungera korrekt.

Enzymersättningsterapi kan emellertid korrigera ett symptom på cystisk fibros.Sjukdomen orsakar problem med bukspottkörtelkanaler, som hindrar enzymer från att komma in i mag -tarmkanalen för att smälta mat.Enzymersättningsterapi kan införa en mängd olika matsmältningsenzymer för att korrigera detta sekundära problem.

Enzymersättningsterapi är en relativt ny typ av behandling.Eftersom mer upptäcks om genomet och om cellulärfunktionen hos proteiner, kommer nya former av enzymersättningsterapi sannolikt att dyka upp.Denna behandling är emellertid dyr eftersom den kräver den yttre syntesen av proteiner och nödvändigtvis pågår.Under den naturliga verksamheten försämras och reproduceras proteiner.Normalt hjälper denna nedbrytning organismen att reglera sig själv, men för enzymersättningsterapi är implikationen att färska injektioner av enzymet behövs nästan varje vecka.