Vad är human genterapi?

Mänsklig genterapi är en teknik för att behandla olika sjukdomar och störningar genom ersättning av defekta gener med friska.Genterapi utförs på cellnivå, och mycket av det var fortfarande i experimentella stadier från och med 2011. Normala gener fungerar genom att använda proteiner för att utföra vissa kodande sekvenser;När en gen är defekt kan proteinerna inte utföra dessa instruktioner korrekt.Med hjälp av human genterapi har forskare försökt införa friska gener till specifika celler genom några olika metoder.

En av typerna av genterapi använder ett modifierat virus som bärare för en ny, frisk gen.Forskare har utvecklat tekniker för att förändra det naturliga sättet att virus levererar sitt patogena material till celler.I stället för infektionsanpassande material kan bäravirus infoga normala humana gener i riktade celler.Denna metod har försökts med lung- och leverceller för att hjälpa till att bota infektioner i dessa organ.

Humana genterapibehandlingar kan också involvera metoder som inte använder virus.Vissa forskare har försökt reparera de ursprungliga generna genom en process som kallas omvänd mutation, med blandade resultat.Olika gener kan ändras i varierande grad, och forskare har också försökt att manipulera dessa förändringshastigheter.

Vissa experiment i human genterapi har varit mer framgångsrika när den felaktiga genen avlägsnas helt och ersätts med en frisk gen.Denna teknik kallas genbyte.Andra genterapi -studier har haft bättre resultat när den defekta genen lämnas på plats och en normal sätts in tillsammans med den.Faktorer som påverkar dessa resultat kan inkludera typen av målcell såväl som arten av störningen som behandlas.

Sjukdomsgenterapi har haft viss framgång i behandling av ärvda tillstånd såsom hemofili och svår kombinerad immunbrist.Den största utmaningen med att använda genterapi för dessa tillstånd är möjligheten till cellavstötning.Om en patientkropp känner igen celler med modifierade gener som främmande föremål, kan resultaten vara livshotande om den patienten har ett icke-fungerande immunsystem.

Medicinska forskare har fortsatt att utforska möjligheterna att använda mänsklig genterapi för ett bredare intervallav villkor.Studier i djurgenterapi har varit effektiva för att förbättra hälsoproblem som degenerativ blindhet och till och med depression.Retinalgener introducerade i cellerna hos nästan blinda råttor har framgångsrikt återställt mer av synen.Liknande genterapi i hjärnan hos möss har återställt funktionen av ett viktigt protein som behövs för att lindra allvarlig klinisk depression.