Vad är terapeutiskt protein?

Den mänskliga kroppen använder olika ämnen för att hålla sig vid liv, växa och vara friska.En viktig grupp användbara ämnen i biologi är proteiner, och kroppen gör många av dessa naturligt.Forskare upptäckte att för vissa sjukdomar kan leveransen av ett protein med en biologisk effekt i kroppen ha gynnsamma effekter på patienten.Denna typ av proteinläkemedel kallas terapeutiskt protein.Det mesta terapeutiska proteinet kommer från genetiskt modifierade djur- eller mikrobiella celler.

Proteiner är en väsentlig del av normal mänsklig funktion.Många olika sorter finns, och de utför alla specifika roller i kroppen.Enzymer, som hjälper kroppen att förvandla ett ämne till en annan genom en kemisk reaktion, är en viktig grupp.Vissa naturliga proteiner är blodfaktorer och hjälper sår att koagulera upp för att hindra blodförlust.Insulin är ett annat humant protein och spelar en viktig roll i regleringen av blodsocker.

Andra proteiner fungerar som en del av immunsystemet och hjälper till att rikta in och döda oönskade inkräktare till kroppen.Vissa typer av protein är signalers och främjar en specifik typ av tillväxt.Den otaliga funktionen av den naturliga uppsättningen av humana proteiner gör det möjligt för forskare att välja specifika proteiner, undersöka det exakta jobbet som proteinet gör och matcha detta jobb upp till medicinska tillstånd, där det proteinet kan främja hälsa.

Forskare har kunnat skapaIcke-naturliga källor för många av dessa humana proteiner.Historiskt sett var ett humant protein endast närvarande i mänskliga källor, eller kanske från djur med liknande proteiner.Nivåerna av terapeutiskt protein från naturliga källor var i allmänhet låga, vilket återspeglade koncentrationen av proteinet i kroppsvävnaden.Ett exempel var en tidig typ av terapeutiskt protein som kallas humant tillväxthormon, som läkare extraherade från torkade hypofysen av döda människor, för att injicera det i barn med tillväxtproblem.

Sourcing -problem med terapeutiskt protein slutade med tillkomsten av genteknik.Forskare kunde identifiera genen i en människa som innehöll instruktionerna för ett specifikt protein.Sedan placerade de den genen i ett djur, djurcell eller en mikrobiell cell och väntade på att den nya organismen skulle producera det nödvändiga proteinet.

Ett helt djurexempel på dessa produktionssystem är en genetiskt konstruerad gris som uttrycker ett blodkoagulationsprotein i dessmjölk, som forskarna sedan kan extrahera och rena.Cellkultur är en vanlig produktionsmetod.I denna situation innehåller enskilda celler den nödvändiga humana genen och växer oberoende av varandra, men uttrycker det terapeutiska proteinet i behållaren som håller cellerna.Celler i cellkultur kan vara mänskliga, djur eller mikrobiella.

Terapeutiska proteiner verkar när de levereras i en kropp, till exempel genom en injektion.Kroppen känner igen proteinet som funktionellt och svarar som om proteinet var naturligt förekommande.Sjukdomar som är kontrollerbara genom terapeutiska proteinläkemedel inkluderar vissa typer av anemi, specifika former av diabetes och hemofili.Terapeutiskt protein kan också vara till nytta inom cancerbehandling, cystisk fibros och hjärtsjukdomar.