ข้อดีและข้อเสียของการบำบัดด้วยยีนสำหรับฮีโมฟีเลียคืออะไร?

การใช้การบำบัดด้วยยีนสำหรับการรักษาด้วยฮีโมฟีเลียนั้นมีหลายวิธีที่เป็นตัวเลือกที่มีแนวโน้ม แต่ก็มีข้อเสียบางอย่างในด้านโปรฮีโมฟีเลียเป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมในอุดมคติในการรักษาในแบบนี้เนื่องจากเกิดขึ้นเนื่องจากข้อบกพร่องทางพันธุกรรมเดียวการรักษาประเภทนี้สามารถพิจารณาได้ว่าประสบความสำเร็จแม้ว่าจะส่งผลให้ปัจจัยการแข็งตัวของเลือดเพิ่มขึ้นเพียงเล็กน้อยเท่านั้นเนื่องจากยังคงเป็นประโยชน์อย่างมากต่อผู้ป่วยในด้าน CON ผลลัพธ์ในการทดลองทางคลินิกกับวิชาทดสอบของมนุษย์นั้นไม่สอดคล้องกันนอกจากนี้ยังมีความเสี่ยงที่ร่างกายผู้ป่วยจะพัฒนาแอนติบอดีต่อเวกเตอร์ไวรัสที่ใช้ในการส่งมอบสารพันธุกรรมไปยังเซลล์

หนึ่งในข้อดีหลักของการรักษาด้วยยีนสำหรับฮีโมฟีเลียเป็นวิธีที่โรคเกิดขึ้นในแง่ของความผิดปกติทางพันธุกรรมมันค่อนข้างง่ายเกิดจากข้อบกพร่องทางพันธุกรรมที่รู้จักกันซึ่งจำกัดความสามารถของ Bodys ในการสร้างปัจจัยการแข็งตัวในเลือดซึ่งแตกต่างจากโรคทางพันธุกรรมอื่น ๆ ที่อาจเกี่ยวข้องกับข้อบกพร่องมากมายฮีโมฟีเลียนั้นค่อนข้างง่ายที่จะกำหนดเป้าหมายสำหรับการรักษาด้วยยีน

อีกเหตุผลหนึ่งที่การรักษาด้วยยีนสำหรับฮีโมฟีเลียนั้นมีแนวโน้มที่จะประสบความสำเร็จน้อยที่สุด.ในการทดสอบบางครั้งการบำบัดได้นำไปสู่การเพิ่มขึ้นเล็กน้อยของปัจจัยการแข็งตัวของเลือดในเลือดต่ำกว่าปกติ แต่เวลาที่ใช้ในการใช้เลือดของอาสาสมัครในการแข็งตัวลดลงอย่างมีนัยสำคัญผู้ที่เห็นการปรับปรุงดังกล่าวอาจสามารถไปเป็นเวลานานโดยไม่ต้องมีการเสริมปัจจัยการแข็งตัวของการแข็งตัว

การบำบัดด้วยยีนสำหรับฮีโมฟีเลียไม่ได้เป็นไปในเชิงบวกอย่างไรก็ตามเนื่องจากผลการรักษาค่อนข้างไม่สอดคล้องกันมีการศึกษาหลายอย่างเกี่ยวกับสัตว์ที่ทำมาบ่อยครั้งด้วยผลลัพธ์ที่ดี แต่ไม่ได้แปลเป็นผลลัพธ์ที่คล้ายกันในมนุษย์วิธีการส่งมอบที่แตกต่างกันผ่านเวกเตอร์ไวรัสชนิดต่าง ๆ รวมถึงปริมาณที่แตกต่างกันได้นำไปสู่ผลลัพธ์ที่หลากหลายด้วยวิธีการรักษาที่ประสบความสำเร็จอย่างต่อเนื่องยังคงพิสูจน์ได้.เพื่อให้ได้สารพันธุกรรมไปยังเซลล์จำเป็นต้องแนบกับไวรัสซึ่งจะถูกฉีดเข้าไปในร่างกายเพื่อให้พวกเขาสามารถบุกเซลล์เหล่านั้นได้ในบางกรณีสิ่งนี้สามารถกระตุ้นการตอบสนองทางภูมิคุ้มกันในผู้ป่วยร่างกายของเขาหรือเธออาจผลิตแอนติบอดีที่ทำลายไวรัสหยุดการรักษาจากการเกิดขึ้น