มีแง่บวกหลายประการเมื่อใช้การบำบัดด้วยยีนสำหรับเอชไอวี แต่มีข้อเสียบางประการเช่นกัน ผู้คนกำลังพิจารณาการบำบัดประเภทนี้มากขึ้นในขณะนี้เพราะอัตราความสำเร็จยังคงเพิ่มขึ้น ในทางทฤษฎีการใช้ยีนบำบัดสำหรับเอชไอวีนั้นมีประสิทธิภาพและประสบความสำเร็จมาก แต่ในทางปฏิบัติแล้วยังมีหนทางอีกยาวไกลที่จะได้รับการพิจารณาว่าเป็นการรักษาที่มีประสิทธิภาพ ในระหว่างกระบวนการนี้แพทย์จะต้องเสี่ยงต่อการทำลายการทำงานของร่างกายภายในเพื่อป้อนยีนใหม่ ข้อดีคือหากการรักษาสำเร็จจะไม่มีสัญญาณของเชื้อเอชไอวีเหลืออยู่ ข้อเสียคือถ้าขั้นตอนใด ๆ ไม่ทำงานมีโอกาสมากที่ผู้ป่วยจะได้พบกับปัญหาทางการแพทย์มากกว่าสิ่งที่พวกเขามีในตอนแรก
ไวรัสเอชไอวีส่งผลกระทบต่อเซลล์ CD4 T ภายในร่างกายซึ่งจะสร้างเซลล์อื่นที่มีความผิดพลาดแบบเดียวกันซึ่งในที่สุดก็จะทำลายระบบภูมิคุ้มกันทั้งหมด ระบบภูมิคุ้มกันของร่างกายประกอบด้วยส่วนต่าง ๆ ภายในเช่นต่อมไทมัสต่อมน้ำเหลืองไขกระดูกและอื่น ๆ ในปัญหาไขกระดูกเซลล์ต้นกำเนิดเสียหาย หากมียีนที่ได้รับการดัดแปลงเพื่อหยุดการติดเชื้อเอชไอวีในเซลล์ต้นกำเนิดมันก็สามารถเติมร่างกายโดยไม่ต้องทำซ้ำเซลล์ที่ได้รับผลกระทบ ไวรัสเอชไอวีจะตายเพราะไม่มีอะไรเหลือให้เสียหาย
การศึกษาที่เกี่ยวข้องกับการบำบัดด้วยยีนสำหรับเอชไอวีได้ตรวจสอบหลายกรณีที่ประสบความสำเร็จ นักวิจัยพบว่าร่างของคนที่ได้รับการรักษาไม่มีสัญญาณของเอชไอวีหลังจากสามปี อีกเทคนิคหนึ่งที่ใช้ในการบำบัดด้วยยีนสำหรับเอชไอวีนั้นมีพื้นฐานมาจากการปิดกั้นตัวรับร่วมสองตัวคือเซลล์ CCR5 และเซลล์ CXCR4 ซึ่งจะทำลายไวรัส นี่เป็นแง่มุมที่ดีของการบำบัดด้วยยีนโดยพิจารณาทางเลือกที่ไม่ให้การรักษาที่แท้จริงของไวรัสร้ายแรงนี้
ยีนดัดแปลงดัดแปลงเพื่อรักษาจะถูกบรรจุด้วยไวรัสที่ไม่เป็นอันตรายเรียกว่าเวกเตอร์และแทรกเข้าไปในร่างกายในระหว่างกระบวนการบำบัดยีนสำหรับเอชไอวี ข้อเสียของยีนบำบัดสำหรับเอชไอวีเกี่ยวข้องกับเวกเตอร์ กรณีแสดงให้เห็นว่ามันอาจเป็นความเสี่ยงหากเวกเตอร์ไม่ตอบสนองกับเซลล์ที่เหมาะสมหรือเวกเตอร์เองสามารถรวมกับไวรัสอื่นภายในและทำให้เกิดความเสี่ยงมากขึ้น
หากต้องการใช้เวกเตอร์สำหรับการแทรกของยีนที่ถูกดัดแปลงในเซลล์ต้นกำเนิดหลายครั้งมันจะต้องทำลายระบบภูมิคุ้มกันที่เหลืออยู่ ยาเคมีบำบัดถูกนำมาใช้เพื่อให้ได้ผลลัพธ์นี้เนื่องจากยังมีโอกาสที่ระบบภูมิคุ้มกันที่เหลืออยู่ของร่างกายจะพิจารณาเวกเตอร์เป็นผู้บุกรุกและจะทำลายมัน เช่นเดียวกับการรักษาแบบก้าวร้าวชนิดอื่น ๆ มีความเป็นไปได้ที่จะมีสิ่งผิดปกติเกิดขึ้นซึ่งเป็นด้านลบของการใช้ยีนบำบัดสำหรับเอชไอวี
