การบำบัดทดแทนเอนไซม์คืออะไร?

การรักษาด้วยเอนไซม์ทดแทนเป็นประเภทของการรักษาสำหรับโรคที่หลากหลายชื่อนั้นค่อนข้างชัดเจน: เอนไซม์ถูกนำเข้าสู่ร่างกายที่มีความเป็นเทียมเพื่อชดเชยการขาดการรักษาด้วยเอนไซม์ทดแทนถูกใช้เป็นการรักษาโรค gauchers, โรค Fabry, โรคการเก็บไกลโคเจนประเภท II, โรคปอดเรื้อรังและอื่น ๆโดยปกติแล้วเอนไซม์สดจะต้องถูกฉีดเป็นประจำเพื่อให้การบำบัดทำงาน

เอนไซม์เป็นโปรตีนที่ร่างกายใช้ในการเร่งปฏิกิริยาหรือทำให้เป็นไปได้ปฏิกิริยาทางเคมีที่เฉพาะเจาะจงเอนไซม์มีไซต์ที่มีผลผูกพันอย่างน้อยหนึ่งไซต์ที่ตั้งค่าเพื่อรับโมเลกุลบางประเภทและดำเนินการบางอย่างในนั้นตัวอย่างเช่นมีเอนไซม์ที่แตกต่างกันมากมายในน้ำลายที่มีโครงสร้างเพื่อให้สามารถสลายอาหารได้

หากร่างกายมีเอนไซม์ชนิดหนึ่งไม่เพียงพอปฏิกิริยาที่เอนไซม์นั้นรับผิดชอบอัตราที่เหมาะสมวิธีที่พบบ่อยที่สุดสำหรับการขาดเอนไซม์ที่จะเกิดขึ้นคือผ่านการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมบางอย่างแม้ว่าจะไม่ใช่ทั้งหมดการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมสามารถเปลี่ยนโครงสร้างของโปรตีนที่แสดงออกมาจากยีนกลายพันธุ์หากสิ่งนี้เกิดขึ้นร่างกายอาจผลิตเอนไซม์ แต่ไม่ใช่สิ่งที่ทำให้เกิดปฏิกิริยาที่จำเป็นนี่คือที่เข้ามาในการบำบัดด้วยเอนไซม์ทดแทน

การบำบัดทดแทนเอนไซม์มักจะแนะนำเอนไซม์เดียวกันโดยประมาณที่ขาดในร่างกายจากภายนอกตัวอย่างเช่นโรค Gauchers เกิดจากการขาด glucocerebrosidase ซึ่งเป็นเอนไซม์ที่มีบทบาทสำคัญในการเผาผลาญ Bodysโรคนี้สามารถรักษาด้วยการฉีดอิมิกLuceraseอะนาล็อกสังเคราะห์ที่ผลิตโดย genzyme

การบำบัดทดแทนเอนไซม์ชนิดที่สองแนะนำเอนไซม์ที่ขาดเหตุผลอื่น ๆCystic Fibrosis เกิดจากความล้มเหลวในการผลิตโปรตีนเฉพาะที่มีความสำคัญต่อการทำงานของเยื่อหุ้มเซลล์โรคไม่สามารถรักษาให้หายได้ง่ายๆโดยการฉีดโปรตีนนี้เข้าไปในร่างกายมันจะทำงานไม่ถูกต้อง

การรักษาด้วยเอนไซม์ทดแทนสามารถแก้ไขอาการของโรคปอดเรื้อรังได้โรคนี้ทำให้เกิดปัญหากับท่อตับอ่อนซึ่งป้องกันไม่ให้เอนไซม์เข้าสู่ระบบทางเดินอาหารเพื่อย่อยอาหารการบำบัดด้วยเอนไซม์ทดแทนสามารถแนะนำเอนไซม์ย่อยอาหารที่หลากหลายเพื่อแก้ไขปัญหารองนี้

การรักษาด้วยเอนไซม์ทดแทนเป็นวิธีการรักษาที่ค่อนข้างใหม่เมื่อค้นพบมากขึ้นเกี่ยวกับจีโนมและเกี่ยวกับการทำงานของเซลล์ของโปรตีนรูปแบบใหม่ของการรักษาด้วยเอนไซม์ทดแทนมีแนวโน้มที่จะเกิดขึ้นการรักษานี้มีราคาแพงอย่างไรก็ตามเนื่องจากต้องมีการสังเคราะห์โปรตีนภายนอกและจำเป็นต้องดำเนินการต่อไปในการดำเนินงานตามธรรมชาติโปรตีนจะลดลงและทำซ้ำโดยปกติแล้วการย่อยสลายนี้จะช่วยให้สิ่งมีชีวิตควบคุมตัวเอง แต่สำหรับการบำบัดด้วยเอนไซม์ทดแทนความหมายคือการฉีดเอนไซม์สดใหม่เกือบทุกสัปดาห์