การบำบัดด้วยยีนโซมาติกคืออะไร?

การบำบัดด้วยยีนเกี่ยวข้องกับการถ่ายโอนยีนที่ดีไปยังเซลล์เพื่อแทนที่ยีนที่เป็นอันตรายมีสองประเภทเฉพาะ: ยีนที่ถ่ายโอนไปยังเซลล์เส้นสืบพันธุ์ (เซลล์สืบพันธุ์) และยีนที่ถ่ายโอนไปยังเซลล์โซมาติก (เซลล์ร่างกาย)ในการบำบัดด้วยยีนโซมาติกยีนที่เปลี่ยนแปลงจะถูกแทรกเข้าไปในส่วนที่ได้รับผลกระทบของร่างกายหรือเซลล์ร่างกายจะถูกลบออก, รักษาด้วยยีนที่เปลี่ยนแปลงและแทนที่ผู้ที่ใช้การบำบัดแบบนี้รวมถึงผู้ป่วยที่เป็นโรคเช่นมะเร็ง, ฮีโมฟีเลีย, โรคปอดเรื้อรังและกล้ามเนื้อเสื่อมด้านบวกผู้ป่วยอาจคาดหวังรวมถึงประโยชน์ต่อสุขภาพความปลอดภัยและความกังวลด้านจริยธรรมน้อยกว่าการรักษาด้วยยีนสายสืบเชื้อสาย แต่แง่ลบอาจรวมถึงการรักษาตลอดชีวิตและปัญหาเกี่ยวกับการส่งยีน

แพทย์สามารถทำการบำบัดยีนโซมาติกในร่างกายหรือ ex vivoด้วยการบำบัดในร่างกายแพทย์จะถ่ายโอนยีนที่เปลี่ยนแปลงไปยังร่างกายโดยตรงโดยปกติจะเข้าสู่เนื้อเยื่อตัวอย่างเช่นยีนจะถูกแทรกเข้าไปในผิวหนังสำหรับผู้ป่วยมะเร็งผิวหนังและเข้าไปในกล้ามเนื้อสำหรับผู้ป่วยที่มีกล้ามเนื้อเสื่อมสำหรับเทคนิค ex vivo แพทย์มักจะกำจัดเซลล์ที่เป็นโรคเซลล์เม็ดเลือดหรือเซลล์ไขกระดูกออกจากร่างกายของผู้ป่วยหลังจากแทรกยีนที่ต้องการเข้าไปในเซลล์พวกเขาจะถูกฉีดกลับเข้าไปในร่างกาย

หนึ่งในข้อดีชั้นนำของการบำบัดด้วยยีนโซมาติกก็เป็นสิ่งที่ดีเช่นกัน: คนที่ได้รับการบำบัดด้วยยีนโซมาติกไม่ผ่านยีนที่เปลี่ยนแปลงไปเซลล์ร่างกายเท่านั้นที่ได้รับการแก้ไขไม่ใช่เซลล์สืบพันธุ์สิ่งนี้เป็นบวกเพราะไม่มีข้อกังวลด้านจริยธรรมเกี่ยวกับการดัดแปลงการพัฒนาของทารกตามธรรมชาติเช่นเดียวกับในการบำบัดด้วยยีนสายสืบพันธุ์ในความเป็นจริงการบำบัดด้วยยีนในเซลล์สืบพันธุ์เป็นสิ่งต้องห้ามในบางประเทศอย่างไรก็ตามการไร้ความสามารถที่จะผ่านยีนที่เปลี่ยนแปลงอาจเป็นลบเนื่องจากผลประโยชน์ของการบำบัดด้วยยีนโซมาติกหยุดที่ผู้ป่วยป้องกันความเป็นไปได้ที่จะผ่านประโยชน์ต่อสุขภาพไปยังคนรุ่นต่อไป

ข้อดีอื่น ๆ ของการบำบัดด้วยยีนโซมาติกการบำบัดด้วยยีนของเชื้อโรคและประโยชน์ต่อสุขภาพที่เปลี่ยนแปลงชีวิตในผู้ป่วยข้อเสียที่เป็นไปได้ของการบำบัดด้วยยีนโซมาติกรวมถึงผลกระทบชั่วคราวและภาวะแทรกซ้อนในระหว่างการส่งยีนผู้ที่ได้รับการบำบัดด้วยยีนโซมาติกมักจะต้องใช้การรักษาตลอดชีวิตที่เหลือเพราะเซลล์เนื้อเยื่อของร่างกายซึ่งยีนถูกแทรกในที่สุดก็หายไปนอกจากนี้ไวรัสที่นักบำบัดยีนใช้ในการแทรกยีนลงในเซลล์บางครั้งอาจทำให้เกิดการตอบสนองของระบบภูมิคุ้มกันโดยไม่ตั้งใจนอกจากนี้ยังมีความเป็นไปได้ที่ผู้ให้บริการยีนจะเปลี่ยนยีนที่ไม่ถูกต้อง