Duchenne musküler distrofisi, diğer tiplerden çok daha hızlı ilerleyen kalıtsal bir musküler distrofi türüdür. Duchenne kas distrofisi için bir tedavi yoktur, ancak tedavi tipik olarak fiziksel terapiler, yaşam tarzı değişiklikleri ve ilaçların bir kombinasyonudur. En iyi Duchenne müsküler distrofi tedavisi, bireyin belirli semptomlarını ve hastalığın ilerlemesini dikkate alacak ve çok yönlü bir yaklaşım olacaktır. Bu genellikle bir hasta için destek ağı oluşturmak için birlikte çalışan farklı uzmanları içerecektir. Tüm seçenekleri iyice araştırıp bir tıp uzmanına danışarak en iyi Duchenne kas distrofisi tedavisini seçebilirsiniz.
Seçebileceğiniz Duchenne müsküler distrofi tedavisinin bir türü farmasötik tedavidir. Kas kuvveti ve kas fonksiyonu hastalıktan etkilenir, bu nedenle Duchenne kas distrofisine sahip kişiler sıklıkla kas sertliği ve güçsüzlüğü hissederler. Fenitoin veya dantrolen gibi ilaçlar bu semptomlara yardımcı olabilir. Prednisone adı verilen bir anti-enflamatuar kortikosteroid ilacı, bazen kas bozulmalarını tedavi etmek için reçete edilir.
Fizyoterapi Duchenne kas distrofi tedavisinin çok önemli bir yüzüdür. Kaslar kötüleştikçe ve zayıfladıkça, ağrılı kasılmalar gelişebilir. Kontraktür kaslar zayıfladığında ve tendonlar kısaldığında gerçekleşir, bu da eklemlerin daha sert ve hareket etmesini zorlaştırır. Fizik tedavi, kas distrofisi olan bir kişinin normal hareket etmeye devam etmesine ve ağrıyı azaltmasına yardımcı olabilir. Sıcak banyolar ağrıyı azaltmanın ve eklem hareketlerini iyileştirmenin başka bir yoludur.
Ortopedik aletler, seçebileceğiniz başka bir Duchenne kas distrofi tedavisidir. Diş telleri gibi bazı ortopedik cihaz türleri, zayıflamış kasları desteklemeye yardımcı olabilir. Köpekler ve yürüteçler, bir kişinin daha hareketli olmasını sağlayabilir ve hastalık ilerledikçe bağımsızlığını koruyabilir. Bir ventilatör zayıflamış solunum kaslarını telafi edebilir.
Bazı kontraktürler o kadar şiddetli hale gelir ki tedavi için ameliyat gerekir. Cerrahi tendonları uzatabilir, hareket aralığını artırabilir ve ağrıyı azaltabilir. Tipik olarak, kontraktür bir süre boyunca fizik tedaviye cevap vermezse, doktor cerrahi tedaviyi dikkate alacaktır. Cerrahi, hastalık ilerledikçe gelişebilecek olan omurga eğriliğini düzeltmenin etkili bir yolu olabilir.
Gen tedavisi olarak adlandırılan daha yeni bir Duchenne musküler distrofi tedavisi, düşünülmesi gereken etkili bir tedavi olabilir. Duchenne musküler distrofisinin nedenlerinden biri, kas bakımında rol oynayan bir protein olan distrofin eksikliğidir. Bilim adamları az miktarda distrofin üreten bir gen yarattılar. Bu genin farelere verildiği bir laboratuvar testinde, fareler hedeflenen kaslarda daha fazla distrofin üretti. Bir yıl sonra, terapi hala etkiliydi.
Gen terapisi ayrıca izole edilmiş insan hücrelerinde test edildiğinde de etkili olmuştur. Duchenne müsküler distrofi tedavisi olarak gen terapisi kullanan küçük klinik çalışmalar bazı başarılar elde etti. Gen tedavisi, teknoloji ilerledikçe Duchenne kas distrofisi için en iyi tedavi olabilir.
