Germ çizgisi gen terapisi, sperm veya yumurta hücrelerinde germ çizgisinde veya embriyonik aşamada genetik değişikliklerin yapıldığı bir hastalık tedavisi şeklidir. Bu tamamen olgun organizmalarda genetik seviyede hastalık tedavisi girişiminin yapıldığı geleneksel somatik yaklaşımın aksine. Germ hattı gen terapisi daha etkili bir tedavi olmasına rağmen, çeşitli tartışmalı etik ve toplumsal kaygıları beraberinde getirir.
Somatik gen terapisi, 1990'ların başlarından bu yana çok sınırlı bir etkinlikle uygulanmaktadır. Somatik gen terapisinde, hatalı genler, hedef genin tedavisi amacıyla bir hastada değiştirilir veya genetik olarak geliştirilir. Bu tedavilerin genellikle etkisiz veya geçici olduğu kanıtlanmıştır. Germ hattı gen terapisine temel avantaj genetik değişimin embriyoya gelişimin kalıcı ve doğal bir parçası olarak ilerletilmesidir. Bu tür genetik değişiklikler geri dönüşü yoktur ve daha sonra özne tarafından çocuğuna aktarılabilir.
Gen terapisinin her iki formu da, hücrelere yeni genetik talimatlar eklemek için genellikle aynı kanıtlanmış yöntemi veya vektörü kullanır. Vücuda zarar vermeyen virüsler taşıma mekanizması olarak kullanılır. Genetik yapılarının bir kısmı istenen geni taşıyacak şekilde değiştirilir ve daha sonra konakçıya yerleştirilirler; burada DNA'larını konakçı hücrelerin DNA'sının hücresel yapısına entegre ederler. Konağın hücreleri ile birlikte çoğalırlar, böylece değiştirilmiş geni vücut boyunca yayarlar.
Somatik tedavilerin başarısız olduğu yerde, bu yeni genetik materyalin vücut tarafından nasıl benimsendiğidir. Genellikle bağışıklık tepkileri, virüs varlığından yan etkiler ve mutasyona ve kansere yol açabilecek hücreye zarar vardır. Aynı zamanda, birçok hastalık çoğu zaman sadece bir geni düzelterek tedavi edilemeyen birkaç genetik zayıflığın sonucudur. Germ line gen terapisi, bu problemlerin çoğunu kendi yenilerini yaratırken atlar.
Germ hattı gen terapisi ile başarılı bir tedavinin immün tepkisi olma ihtimali yoktur. Ayrıca, sperm veya yumurta hücrelerinde değişiklikler yapmak, yetişkinlerde karmaşık ve yerleşik bir genetik bozukluğu tedavi etmeye çalışmaktan daha kolaydır. Aksine, germ hattı gen terapisi, hatalı olması durumunda embriyoya erişkinden çok daha zararlı olabilir ve deformasyona veya ölüme neden olabilir.
Etik konular, bireyin temel özelliklerini değiştirmek için germ hattı gen terapisinin kullanılmasının mümkün olduğu durumlarda ortaya çıkar. Bu gibi değişiklikler cinsiyet, boy, zeka, ten rengi vb. Oluşabilir. Daha büyük ölçekte, bu, tüm popülasyonları istenmeyen özelliklerin dışına çıkarmak için manipüle eden öjenik bir program haline gelebilir.
