İn vivo gen terapisi, hücrelerin genetik yapısının hastalıkları önleyen veya tedavi eden terapötik bir etki üretecek şekilde değiştirildiği bir işlemdir. Kusurlu veya eksik kalıtsal malzeme - DNA - hastanın hücrelerinin çekirdeğinde sağlıklı genler tarafından değiştirilir veya değiştirilir. Özel olarak modifiye edilmiş virüsler, yeni genetik materyalin taşıyıcıları olarak görev yapar ve onu hastanın hedef hücrelerine veya dokularına iletir. Genetik materyalin transferi, in vivo gen tedavisi sırasında hastanın vücudunda gerçekleşir.
İn vivo gen terapisi, ex vivo gen terapisinden farklıdır; burada ikinci prosedür, hücrelerin hastanın vücudundan alınması, genlerin yerleştirilmesi ve hücrelerin, hastanın vücudundan ziyade laboratuarda kültürlenmesidir. Yeni DNA'yı içeren hücreler daha sonra hastadaki gerekli dokulara tekrar verilir. Latince ex vivo terimi “yaşam dışında” anlamına gelir ve in vivo “yaşamda” anlamına gelir. Bu tedavi genellikle iki ayrı ameliyatta hastanın kemik iliğinin çıkarılmasını ve değiştirilmesini gerektirir.
Terapötik genetik materyali sağlayan taşıyıcılar veya vektörler, retrovirüsler, adenovirüsler, herpes virüsleri ve diğer virüslerdir. Virüslerin kendi genetik materyali uzaklaştırılır veya etkisiz hale getirilir, bu da zararsız ve bulaşıcı hastalık geçirmez hale getirir. Genetik materyal daha sonra terapötik genlerle değiştirilir. Farklı virüsler vücuttaki farklı hücreleri ve dokuları hedefler. Yeni genetik materyali, bir hastalığı iletirken, konakçı hücrelere gen enjekte ederken hastalığa neden olan virüslerin kullandığı yönteme benzer bir şekilde sunarlar.
Gen iletimi, ancak hücreleri bölen hedefli olduğunda etkilidir. İn vivo gen tedavisi sırasında dokuda eksprese edilecek terapötik genlerin, hücre bölünmesi süreci olan mitoz geçiren hücrelere yerleştirilmeleri gerekir. Bu, yeni DNA'nın hastanın dokularına yayılmasını sağlar. Virüs yeni DNA'yı verdikten sonra, bağışıklık sistemi tarafından ölür veya saldırıya uğrar.
Tıp uzmanları çeşitli kanserleri, genetik bir kusurun neden olduğu kalıtsal hastalıkları, insan immün yetmezlik virüsü (HIV) ve diğer hastalıkları tedavi etmek için gen terapisini kullanıyor. Bu teknik en iyi şekilde tek kusurlu genlerin neden olduğu hastalıklarla çalışır. Birçok kronik hastalık, çoklu gen bozukluklarından kaynaklanır ve daha büyük bir zorluk yaratır.
İn vivo gen terapisi araştırması, hedeflenen hücreler ve dokular için spesifik vektörlerin mükemmelleştirilmesine, gen transferinin etkinliğinin arttırılmasına, gen dağıtımının hastanın DNA sekansında tam bir yere tutarlılığının arttırılmasına ve bu teknik için yeni hastalık mücadele uygulamalarının araştırılmasına odaklanır. Araştırma, eklenen terapötik DNA'nın reddedilmesi ve gen transferinin uzun vadeli etkinliğinin arttırılması konularına da değinmiştir. İn vivo gen terapisinden sonra hastanın dokularında ve hücrelerinde gen ekspresyonunu saptamanın etkili, invazif olmayan yöntemleri de araştırılmıştır.
