Τι είναι η γονιδιακή θεραπεία των γεννητικών γραμμών;

Η γονιδιακή θεραπεία των γεννητικών γραμμών είναι μια μορφή θεραπείας της νόσου όπου γίνονται γενετικές αλλοιώσεις στη γραμμή των βλαστών ή στο προ-εμβρυονικό στάδιο, σε σπερματοζωάρια ή κύτταρα αυγών.Αυτό συμβαίνει σε αντίθεση με την παραδοσιακή σωματική προσέγγιση, όπου η προσπάθεια αντιμετώπισης της νόσου γίνεται σε γενετικό επίπεδο σε πλήρως ώριμους οργανισμούς.Αν και η γονιδιακή θεραπεία των γεννητικών γραμμών είναι μια πιο αποτελεσματική θεραπεία, φέρει μαζί της μια ποικιλία αμφιλεγόμενων ηθικών και κοινωνικών ανησυχιών.Στη σωματική γονιδιακή θεραπεία, τα γονίδια δυσλειτουργίας αντικαθίστανται ή γενετικά ενισχυμένα σε έναν ασθενή με στόχο τη θεραπεία του στοχευμένου γονιδίου.Αυτές οι θεραπείες έχουν συχνά αποδειχθεί αναποτελεσματικές ή προσωρινές.Το θεμελιώδες πλεονέκτημα για τη γονιδιακή θεραπεία των γεννητικών γραμμών είναι ότι η γενετική αλλαγή μεταφέρεται προς τα εμπρός στο έμβρυο ως μόνιμο και φυσικό μέρος της ανάπτυξης.Τέτοιες γενετικές αλλαγές είναι μη αναστρέψιμες και στη συνέχεια μπορούν να μεταβιβαστούν από το θέμα στους απογόνους του.

Και οι δύο μορφές γονιδιακής θεραπείας χρησιμοποιούν γενικά την ίδια αποδεδειγμένη μέθοδο ή τον φορέα, για την εισαγωγή νέων γενετικών οδηγιών σε κύτταρα.Οι ιοί, οι οποίοι άλλως είναι αβλαβείς για το σώμα, χρησιμοποιούνται ως μηχανισμοί μεταφοράς.Μέρος της γενετικής δομής τους μεταβάλλεται για να μεταφέρει το επιθυμητό γονίδιο και στη συνέχεια εισάγονται στον ξενιστή, όπου ενσωματώνουν το DNA τους στην κυτταρική δομή του DNA των κυττάρων του ξενιστή.Αναπαράγονται μαζί με τα κύτταρα του ξενιστή, εξαπλώνοντας έτσι το αλλοιωμένο γονίδιο σε όλο το σώμα.Συχνά υπάρχουν ανοσοαποκρίσεις, παρενέργειες από την παρουσία του ιού και βλάβη στο κύτταρο που μπορεί να οδηγήσει σε μετάλλαξη και καρκίνο.Επίσης, πολλές ασθένειες είναι συχνά το αποτέλεσμα αρκετών γενετικών αδυναμιών που δεν μπορούν να αντιμετωπιστούν με τη διόρθωση μόνο ενός γονιδίου.Η γονιδιακή θεραπεία των γεννητικών γραμμών παρακάμπτει τα περισσότερα από αυτά τα προβλήματα, δημιουργώντας παράλληλα νέα δικά του.

Η επιτυχημένη θεραπεία με τη γονιδιακή θεραπεία των γεννητικών γραμμών είναι πιθανό να μην έχει καθόλου ανοσοαπόκριση.Επίσης, είναι ευκολότερο να κάνετε αλλαγές στο σπέρμα ή τα αυγά από ό, τι είναι να προσπαθήσετε να θεραπεύσετε μια πολύπλοκη και καθιερωμένη γενετική διαταραχή σε έναν ενήλικα.Αντίθετα, η γονιδιακή θεραπεία των γεννητικών γραμμών, εάν είναι ελαττωματική, μπορεί να είναι πολύ πιο επιβλαβής για το έμβρυο από έναν ενήλικα, με αποτέλεσμα την παραμόρφωση ή το θάνατο.Τα ηθικά ζητήματα προκύπτουν επίσης, όπου είναι δυνατόν να χρησιμοποιηθεί η γονιδιακή θεραπεία των γεννητικών γραμμών για να μεταβάλλουν τα θεμελιώδη χαρακτηριστικά ενός ατόμου.Τέτοιες μεταβολές μπορεί να συμβούν στο φύλο, το ύψος, τη νοημοσύνη, το χρώμα του δέρματος και ούτω καθεξής.Σε μεγαλύτερη κλίμακα, αυτό θα μπορούσε να γίνει ένα πρόγραμμα ευγονικής, χειριζόμενος ολόκληρο τους πληθυσμούς για να εξαλείψει τα ανεπιθύμητα χαρακτηριστικά.