Liệu pháp gen dòng mầm là gì?

Liệu pháp gen dòng mầm là một hình thức điều trị bệnh trong đó sự thay đổi di truyền được thực hiện ở dòng mầm, hoặc giai đoạn tiền phôi, đối với các tế bào tinh trùng hoặc trứng.Điều này trái ngược với phương pháp soma truyền thống, trong đó một nỗ lực điều trị bệnh được thực hiện ở cấp độ di truyền trong các sinh vật hoàn toàn trưởng thành.Mặc dù liệu pháp gen dòng mầm là một phương pháp điều trị hiệu quả hơn, nhưng nó mang theo một loạt các mối quan tâm về đạo đức và xã hội gây tranh cãi. Liệu pháp gen soma đã được thực hiện từ đầu những năm 1990 với hiệu quả rất hạn chế.Trong liệu pháp gen soma, các gen bị trục trặc được thay thế hoặc tăng cường di truyền ở một bệnh nhân với mục tiêu điều trị gen được nhắm mục tiêu.Những phương pháp điều trị này thường được chứng minh là không hiệu quả hoặc tạm thời.Ưu điểm cơ bản của liệu pháp gen dòng mầm là sự thay đổi di truyền được chuyển tiếp vào phôi như một phần phát triển vĩnh viễn và tự nhiên.Những thay đổi di truyền như vậy là không thể đảo ngược, và sau đó chúng có thể được truyền lại bởi đối tượng cho con cái của mình.

Cả hai dạng trị liệu gen thường sử dụng cùng một phương pháp đã được chứng minh, hoặc vector, để chèn các hướng dẫn di truyền mới vào các tế bào.Virus, không có hại cho cơ thể, được sử dụng làm cơ chế vận chuyển.Một phần của cấu trúc di truyền của chúng được thay đổi để mang gen mong muốn và sau đó chúng được đưa vào vật chủ, nơi chúng tích hợp DNA của chúng vào cấu trúc tế bào của DNA của các tế bào chủ.Chúng sinh sản cùng với các tế bào của vật chủ, do đó lan truyền gen bị thay đổi trên khắp cơ thể.Thông thường có các phản ứng miễn dịch, tác dụng phụ từ sự hiện diện của virus và tổn thương tế bào có thể dẫn đến đột biến và ung thư.Đồng thời, nhiều bệnh thường là kết quả của một số điểm yếu di truyền không thể điều trị bằng cách điều chỉnh chỉ một gen.Liệu pháp gen dòng mầm bỏ qua hầu hết các vấn đề này trong khi tạo ra những vấn đề mới của riêng nó.Điều trị thành công với liệu pháp gen dòng mầm có khả năng không có đáp ứng miễn dịch nào cả.Ngoài ra, việc thay đổi các tế bào tinh trùng hoặc trứng dễ dàng hơn là cố gắng điều trị một rối loạn di truyền phức tạp và được thiết lập ở người lớn.Ngược lại, liệu pháp gen dòng mầm, nếu thiếu sót, có thể gây hại cho phôi hơn nhiều so với người lớn, dẫn đến biến dạng hoặc tử vong.Các vấn đề đạo đức phát sinh cũng như nơi có thể sử dụng liệu pháp gen dòng mầm để thay đổi các đặc điểm cơ bản của một cá nhân.Những thay đổi như vậy có thể xảy ra trong tình dục, chiều cao, trí thông minh, màu da, v.v.Ở quy mô lớn hơn, điều này có thể trở thành một chương trình ưu sinh học, thao túng toàn bộ quần thể để loại bỏ những đặc điểm không mong muốn.