Τι είναι ένα ορφανό φάρμακο;

Τα ορφανά φάρμακα είναι φάρμακα που αναπτύσσονται για τη θεραπεία ενός προβλήματος υγείας που είναι σχετικά σπάνιο.Επειδή η πιθανή αγορά για το φάρμακο είναι χαμηλή, οι εταιρείες φαρμάκων δεν παράγουν ούτε προωθούν το ορφανό φάρμακο σε μεγάλες ποσότητες.Συχνά, οι κυβερνήσεις προσφέρουν κάποιο είδος κινήτρου στον δημιουργό του φαρμάκου για να κατασκευάσει ένα περιορισμένο ποσό για χρήση στη θεραπεία της σπάνιων ασθενειών.

Στις Ηνωμένες Πολιτείες, ένα ορφανό φάρμακο είναι ένα φάρμακο που έχει σχεδιαστεί ειδικά για χρήση στη θεραπεία μιας ιατρικής κατάστασης που επηρεάζει λιγότερο από 200.000 άτομα.Προκειμένου να ενθαρρυνθούν οι εταιρείες φαρμάκων να παράγουν περιορισμένα πολλά από αυτά τα φάρμακα, η κυβέρνηση των ΗΠΑ θα προσφέρει παροχές όπως φορολογικές ελαφρύνσεις ή εγγύηση αποκλειστικότητας στην αγορά για ορισμένο χρονικό διάστημα, συχνά επτά χρόνια.Αυτή η προσέγγιση θεωρείται ότι όχι μόνο βοηθά στη διασφάλιση ότι το ορφανό φάρμακο είναι διαθέσιμο όταν χρειάζεται, αλλά και για να επιτρέψει στον κατασκευαστή να μεγιστοποιήσει την απόδοση του φαρμάκου, αφού κανένας άλλος κατασκευαστής ναρκωτικών δεν μπορεί να παράγει και να εμπορευτεί το φάρμακο κατά τη διάρκεια αυτής της περιόδου.

Με την ενθάρρυνση της ανάπτυξης των ορφανών φαρμάκων με αυτόν τον τρόπο, οι κυβερνήσεις επιτρέπουν σε μικρές ομάδες πολιτών που ασχολούνται με σπάνιες ασθένειες να έχουν ακόμα πρόσβαση σε φάρμακα που θα τους βοηθήσουν να διαχειριστούν ή να θεραπεύσουν αυτές τις σχετικά ασαφείς καταστάσεις.Η συνεχιζόμενη έρευνα κατά τη διάρκεια της περιόδου αποκλειστικότητας μπορεί επίσης να αποφέρει πρόσθετες χρήσεις για διάφορα ορφανά φάρμακα.Αυτό θα επέκτεινε τη δυνητική βάση χρηστών για το φάρμακο και ενδεχομένως να του επιτρέψει να γίνει αρκετά κερδοφόρα για τον κατασκευαστή να εμπορεύεται επιθετικά το φάρμακο ως θεραπεία για αρκετές διαφορετικές θλίψεις και όχι ως μία.

Οι λεπτομέρειες ενός προγράμματος ορφανών φαρμάκων που υποστηρίζονται από την κυβέρνηση θα διαφέρουν από τη μια χώρα στην άλλη.Διαφορετικά έθνη προσφέρουν διαφορετικά επίπεδα κινήτρων για τις εταιρείες φαρμάκων να παράγουν μικρές ποσότητες ορφανού φαρμάκου ετησίως.Σε ορισμένες περιπτώσεις, η κρατική χρηματοδότηση μπορεί να βοηθήσει στην υποστήριξη της έρευνας για τα ορφανά ναρκωτικά κατά τη διάρκεια της περιόδου αποκλειστικότητας.Οι κυβερνήσεις μπορούν επίσης να υιοθετήσουν έναν ορφανό νόμο για τα ναρκωτικά που εξηγεί τη νομική ερμηνεία του τι θεωρείται ορφανό φάρμακο.Η νομοθεσία μπορεί επίσης να διευκρινίσει τους όρους που πρέπει να πληρούνται προκειμένου να λάβουν φορολογικές ελαφρύνσεις και άλλα κίνητρα και να καθορίσουν τον αριθμό των ετών που ο αρχικός κατασκευαστής θα έχει αποκλειστικά δικαιώματα στην παραγωγή του φαρμάκου.

Σε παρελθόν, οι προσπάθειες των κατασκευαστών να διανέμουν πληροφορίες σχετικά με τα ορφανά φάρμακα που επικεντρώνονται κυρίως στην παροχή ιατρικών επαγγελματιών με λεπτομέρειες σχετικά με τα φάρμακα.Ωστόσο, αυτό αλλάζει λόγω της ευρείας χρήσης του Διαδικτύου.Σήμερα, οι ιατρικοί επαγγελματίες, καθώς και οι μη κερδοσκοπικοί οργανισμοί, επιδιώκουν να εκπαιδεύσουν το κοινό σχετικά με τη φύση, τα συμπτώματα και τη θεραπεία των σπάνιων ιατρικών καταστάσεων μέσω ενημερωτικών ιστοσελίδων, συχνά χρησιμοποιώντας verbiage που είναι εύκολο για τον μέσο άνθρωπο να καταλάβει.