Τι είναι η σωματική γονιδιακή θεραπεία;

Η γονιδιακή θεραπεία περιλαμβάνει τη μεταφορά καλών γονιδίων σε κύτταρα για την αντικατάσταση των επιβλαβών γονιδίων.Υπάρχουν δύο συγκεκριμένοι τύποι: τα γονίδια που μεταφέρονται σε κύτταρα γεννητικών γραμμών (αναπαραγωγικά κύτταρα) και γονίδια που μεταφέρονται σε σωματικά κύτταρα (κύτταρα σώματος).Στη σωματική γονιδιακή θεραπεία, τα αλλοιωμένα γονίδια εισάγονται στο προσβεβλημένο τμήμα του σώματος ή τα κύτταρα του σώματος απομακρύνονται, επεξεργάζονται με αλλοιωμένα γονίδια και αντικαταστάθηκαν.Τα άτομα που χρησιμοποιούν αυτό το είδος θεραπείας περιλαμβάνουν ασθενείς με ασθένειες όπως ο καρκίνος, η αιμοφιλία, η κυστική ίνωση και η μυϊκή δυστροφία.Οι θετικές πτυχές που οι ασθενείς μπορούν να αναμένουν περιλαμβάνουν οφέλη για την υγεία, ασφάλεια και λιγότερο ηθικές ανησυχίες από τη γονιδιακή θεραπεία των γεννητικών γραμμών, αλλά οι αρνητικές πτυχές μπορεί να περιλαμβάνουν θεραπείες ζωής και προβλήματα με την παράδοση γονιδίων.Με in vivo θεραπεία, οι γιατροί μεταφέρουν το αλλοιωμένο γονίδιο απευθείας στο σώμα, συνήθως στον ιστό.Για παράδειγμα, τα γονίδια εισάγονται στο δέρμα για ασθενείς με καρκίνο του δέρματος και στους μυς για ασθενείς με μυϊκή δυστροφία.Για την τεχνική ex νίνο, οι γιατροί συχνά απομακρύνουν τα θλιμμένα κύτταρα, τα κύτταρα του αίματος ή τα κύτταρα μυελού των οστών από το σώμα του ασθενούς.Μετά την τοποθέτηση του επιθυμητού γονιδίου στα κύτταρα, εγχύονται πίσω στο σώμα.

Μόνο τα κύτταρα του σώματος τροποποιούνται, όχι τα αναπαραγωγικά κύτταρα.Αυτό είναι θετικό επειδή δεν υπάρχουν ηθικές ανησυχίες σχετικά με την παραβίαση της φυσικής ανάπτυξης των βρεφών όπως στη γονιδιακή θεραπεία των γεννητικών γραμμών.Στην πραγματικότητα, η γονιδιακή θεραπεία σε αναπαραγωγικά κύτταρα απαγορεύεται σε ορισμένες χώρες.Ωστόσο, η αδυναμία να περάσει τα αλλοιωμένα γονίδια μπορεί να είναι αρνητική επειδή τα ευεργετικά αποτελέσματα της στάσης της σωματικής γονιδιακής θεραπείας στον ασθενή, εμποδίζοντας τη δυνατότητα να περάσουν τα οφέλη για την υγεία στις μελλοντικές γενιές.Η γονιδιακή θεραπεία των γεννητικών γραμμών και τα δυνητικά οφέλη για την υγεία που αλλάζουν τη ζωή στον ασθενή.Τα πιθανά μειονεκτήματα της σωματικής γονιδιακής θεραπείας περιλαμβάνουν προσωρινές επιδράσεις και επιπλοκές κατά τη διάρκεια της χορήγησης γονιδίων.Οι άνθρωποι που λαμβάνουν σωματική γονιδιακή θεραπεία συχνά χρειάζονται θεραπείες για το υπόλοιπο της ζωής τους επειδή τα κύτταρα ιστών του σώματος, στα οποία εισήχθησαν τα γονίδια, τελικά χάνονται.Επιπλέον, οι ιοί που χρησιμοποιούν οι γονιδιακοί θεραπευτές για την εισαγωγή γονιδίων σε κύτταρα μπορεί μερικές φορές να προκαλέσουν τυχαία απόκριση του ανοσοποιητικού συστήματος.Υπάρχει επίσης η πιθανότητα ότι οι μεταφορείς γονιδίων μεταβάλλουν τα λανθασμένα γονίδια.