Mi a szomatikus génterápia?

A génterápia magában foglalja a jó gének sejtekbe történő átadását a káros gének helyettesítésére.Két specifikus típus létezik: gének a csíravonal -sejtekbe (reproduktív sejtek) és a gének szomatikus sejtekbe (testsejtek).A szomatikus génterápiában a megváltozott géneket beillesztik a test érintett részébe, vagy a testsejteket eltávolítják, megváltozott génekkel kezelik és helyettesítik.Az ilyen típusú terápiát alkalmazó emberekbe beletartoznak olyan betegségekben szenvedő betegek, mint a rák, a hemofília, a cisztás fibrózis és az izomdisztrófia.Pozitív szempontok A betegek elvárhatják, hogy magukban foglalják az egészségügyi előnyöket, a biztonságot és a kevésbé etikai aggodalmakat, mint a csíravonal génterápiája, de a negatív szempontok magukban foglalhatják az egész életen át tartó kezelést és a génszállítás problémáit.

Az orvosok szomatikus génterápiát folytathatnak in vivo vagy ex vivo.Az in vivo terápiával az orvosok a megváltozott gént közvetlenül a testbe helyezik, általában a szövetbe.Például géneket helyeznek be a bőrbe a bőrrákos betegek és az izmokba az izomdisztrófiában szenvedő betegek számára.Az ex vivo technika esetében az orvosok gyakran eltávolítják a sújtott sejteket, vérsejteket vagy csontvelő sejteket a beteg testéből.A kívánt gén beillesztése után a sejtekbe injektálják őket a testbe.Csak a testsejtek módosulnak, nem pedig a reproduktív sejtek.Ez pozitív, mivel nincs etikai aggodalmak a természetes csecsemő fejlődésének megsértésével kapcsolatban, mint a csíravonal génterápiájában.Valójában néhány országban tilos a reproduktív sejtek génterápiája.A megváltozott gének átadásának képtelensége azonban negatív lehet, mivel a szomatikus génterápia kedvező hatásai megállítják a beteget, megakadályozva annak lehetőségét, hogy az egészségügyi előnyöket átadják a jövő generációi számára.

A csíravonal génterápia és a potenciálisan életmódosító egészségügyi előnyök a betegben.A szomatikus génterápia lehetséges hátrányai közé tartozik az ideiglenes hatások és szövődmények a génszállítás során.Azoknak az embereknek, akik szomatikus génterápiát kapnak, életük hátralévő részében gyakran kezelésre van szükségük, mivel a testszövet -sejtek, amelyekbe a géneket behelyezték, végül elvesznek.Ezenkívül azok a vírusok, amelyeket a génterapeuták gének beillesztésére használnak a sejtekbe, néha véletlenszerű immunrendszer -választ okozhatnak.Az is fennáll annak a lehetősége, hogy a génhordozók megváltoztatják a rossz géneket.