Liệu pháp gen soma là gì?

Liệu pháp gen liên quan đến việc chuyển gen tốt vào các tế bào để thay thế các gen có hại.Có hai loại cụ thể: gen được chuyển vào tế bào dòng mầm (tế bào sinh sản) và gen được chuyển vào tế bào soma (tế bào cơ thể).Trong liệu pháp gen soma, các gen bị thay đổi được đưa vào phần bị ảnh hưởng của cơ thể, hoặc tế bào cơ thể được loại bỏ, điều trị bằng các gen bị thay đổi và thay thế.Những người sử dụng loại trị liệu này bao gồm bệnh nhân mắc các bệnh như ung thư, bệnh máu khó đông, xơ nang và loạn dưỡng cơ.Các khía cạnh tích cực mà bệnh nhân có thể mong đợi bao gồm các lợi ích sức khỏe, an toàn và ít lo ngại về đạo đức hơn so với liệu pháp gen dòng mầm, nhưng các khía cạnh tiêu cực có thể bao gồm các phương pháp điều trị suốt đời và các vấn đề với việc cung cấp gen. Các bác sĩ có thể tiến hành liệu pháp gen soma in vivo hoặc ex vivo.Với liệu pháp in vivo, các bác sĩ chuyển gen thay đổi trực tiếp vào cơ thể, thường là vào mô.Ví dụ, các gen được đưa vào da cho bệnh nhân ung thư da và vào cơ bắp cho bệnh nhân loạn dưỡng cơ.Đối với kỹ thuật ex vivo, các bác sĩ thường loại bỏ các tế bào bị ảnh hưởng, tế bào máu hoặc tế bào tủy xương khỏi cơ thể bệnh nhân.Sau khi chèn gen mong muốn vào các tế bào, chúng được tiêm lại vào cơ thể.Chỉ các tế bào cơ thể được sửa đổi, không phải là tế bào sinh sản.Điều này là tích cực vì không có mối quan tâm đạo đức nào về việc giả mạo sự phát triển tự nhiên như trong liệu pháp gen dòng mầm.Trên thực tế, liệu pháp gen trên các tế bào sinh sản bị cấm ở một số quốc gia.Tuy nhiên, việc không thể truyền các gen bị thay đổi có thể là tiêu cực vì tác dụng có lợi của liệu pháp gen soma dừng lại ở bệnh nhân, ngăn chặn khả năng truyền lại lợi ích sức khỏe cho các thế hệ tương lai.Liệu pháp gen dòng mầm và lợi ích sức khỏe thay đổi cuộc sống có khả năng ở bệnh nhân.Nhược điểm có thể của liệu pháp gen soma bao gồm các tác dụng tạm thời và biến chứng trong quá trình cung cấp gen.Những người được điều trị bằng gen soma thường cần phương pháp điều trị cho phần còn lại của cuộc đời vì các tế bào mô cơ thể, trong đó các gen được đưa vào, cuối cùng bị mất.Hơn nữa, các virus mà các nhà trị liệu gen sử dụng để chèn gen vào tế bào đôi khi có thể gây ra phản ứng hệ thống miễn dịch tình cờ.Cũng có khả năng các chất mang gen làm thay đổi các gen sai.