Qu'est-ce que la thérapie de remplacement enzymatique?
La thérapie de remplacement enzymatique est un type de traitement pour une variété de maladies.Le nom est assez clair: les enzymes sont introduites dans le corps artificiellement pour compenser une certaine carence.La thérapie de remplacement enzymatique est utilisée comme traitement de la maladie de Gauchers, de la maladie de Fabry, de la maladie de stockage du glycogène de type II, de la fibrose kystique et autres.Habituellement, les enzymes fraîches doivent être injectées régulièrement pour que le traitement fonctionne.
Une enzyme est une protéine utilisée par le corps pour catalyser ou rendre possible une réaction chimique spécifique.Les enzymes ont un ou plusieurs sites de liaison qui sont configurés pour recevoir un certain type de molécule et effectuer un certain type d'opération.Par exemple, il existe de nombreuses enzymes différentes en salive qui sont structurées afin qu'elles puissent décomposer les aliments.
Si le corps n'a pas assez d'un certain type d'enzyme, la réaction pour laquelle cette enzyme est responsable peut ne pas avoir lieu àun taux approprié.Le moyen le plus courant pour une carence en enzyme se produise est par une mutation génétique.Certaines, bien que pas toutes, les mutations génétiques peuvent changer la structure de la protéine exprimée à partir du gène muté.Si cela se produit, le corps peut produire une enzyme, mais pas une qui provoque la réaction nécessaire.C'est là que la thérapie de remplacement enzymatique entre en jeu.
La thérapie de remplacement enzymatique introduit généralement approximativement la même enzyme qui manque dans le corps de l'extérieur.Par exemple, la maladie de Gauchers est causée par une carence en glucocerebrosidase, une enzyme qui joue un rôle important dans le métabolisme du Body.La maladie peut être traitée avec des injections d'imiglucérase, un analogue synthétique produit par le génzyme.
Un deuxième type de thérapie de remplacement enzymatique introduit des enzymes qui sont devenues déficientes pour une autre raison.La fibrose kystique est causée par l'échec du corps à produire une protéine particulière qui est cruciale pour la fonction des membranes cellulaires.La maladie ne peut pas être guéri simplement en injectant cette protéine dans le corps;il ne fonctionnerait pas correctement.
La thérapie de remplacement enzymatique, cependant, peut corriger un symptôme de la fibrose kystique.La maladie provoque des problèmes avec les canaux pancréatiques, qui empêchent les enzymes d'entrer dans le tractus gastro-intestinal afin de digérer les aliments.La thérapie de remplacement enzymatique peut introduire une variété d'enzymes digestives afin de corriger ce problème secondaire.
La thérapie de remplacement enzymatique est un type de traitement relativement nouveau.Comme davantage est découvert sur le génome et sur la fonction cellulaire des protéines, de nouvelles formes de thérapie de remplacement enzymatique sont susceptibles d'émerger.Ce traitement est cependant coûteux, car il nécessite la synthèse externe des protéines et est nécessairement en cours.Dans le cours naturel des opérations, les protéines se dégradent et sont reproduites.Normalement, cette dégradation aide l'organisme à se réguler, mais pour la thérapie de remplacement enzymatique, l'implication est que des injections fraîches de l'enzyme sont nécessaires presque chaque semaine.