血友病の遺伝子治療の長所と短所は何ですか？

hemof炎治療に遺伝子治療を使用することは、多くの点で有望な選択肢ですが、いくつかの欠点もあります。PRO側では、血友病は、単一の遺伝的欠陥のために発生するため、この方法で治療するのに理想的な遺伝的障害です。このタイプの治療は、血液中の凝固因子の最小限の増加のみをもたらす場合でも、成功すると見なすことができます。詐欺側では、ヒトの被験者を伴う臨床試験では一貫性がありません。また、患者の体が遺伝物質を細胞に送達するために使用されるウイルスベクターに対する抗体を発症するリスクもあります。遺伝的障害の観点から、それはかなり単純であり、血液中の凝固因子を生成する体の能力を制限する既知の遺伝的欠陥によって引き起こされます。多数の欠陥を伴う可能性のある他の遺伝病とは異なり、血友病は遺伝子治療の標的を比較的簡単です。。いくつかの検査では、この治療により、血液の凝固因子がわずかに増加していますが、通常よりもはるかに下回りましたが、被験者の血液凝固にかかった時間は大幅に減少しました。そのような改善を見る人は、凝固因子の補足注入なしに長期間行くことができるかもしれません。動物に関する多くの研究が行われており、多くの場合良い結果がありますが、それは人間で同様の結果に翻訳されていません。さまざまな種類のウイルスベクターを介したさまざまな配送方法、およびさまざまな用量が混在した結果につながり、一貫して成功した治療方法はまだとらえどころのないことを証明しています。。遺伝物質を細胞に届けるには、それをウイルスに取り付け、それらがそれらの細胞に侵入できるように体内に注入する必要があります。場合によっては、これは患者の免疫反応を引き起こす可能性があります。彼または彼女の体は、ウイルスを破壊する抗体を生成し、治療の発生を止める可能性があります。