Co jsou vektory genové terapie?

Vektory genové terapie, známé také jako vektory přenosu genů nebo virové vektory, jsou mechanismem, kterým je zdravý gen vložen do normálního řetězce deoxyribonukleové kyseliny (DNA).Obvykle jsou vektory genové terapie viry, které byly upraveny tak, aby přenesly lidské geny.V roce 2011 je věda o genové terapii stále v raných stádiích, i když mnoho lékařů doufá, že jednoho dne může být schopno napravit mnoho různých typů genetických stavů.

V genu existuje řada různých typů virů používanýchterapie.Některé z běžnějších typů zahrnují adeno-asociované viry, herpes simplex viry, retroviry a adenoviry.Každý z těchto typů viru ovlivňuje různé typy buněk, což znamená, že se používají v genové terapii k cílení na různé poruchy.Například adeno-asociované viry jsou navrženy tak, aby se připevnily k chromozomu 19, zatímco herpes simplex virus neurony.

Viry, které byly upraveny tak, aby se staly vektory genové terapie, nejsou stejnou verzí viru, která způsobuje poškození lidí.Genetický materiál v těchto modifikovaných virech byl nahrazen zdravými lidskými geny, které mohou poskytnout lék na zdravotní stav.Modifikovaný virus herpes-simplex, který se používá v genové terapii, nemůže způsobit herpes, protože genetický materiál, který způsobuje herpes, byl z viru odstraněn.

Všechny viry používané jako vektory genové terapie musí být schopny replikovat DNA a nejen kyselinu ribonukleovou (RNA), protože RNA nelze použít k nahrazení poškozené části lidské DNA.Kromě virů existuje několik dalších způsobů, jak lékaři mohou vložit zdravou DNA do buněk pacienta.Jednou nevirovou formou vektoru genové terapie je lipid nebo tuk.Lipid vstupuje do cílové buňky, kde uvolňuje zdravou DNA k léčbě poruchy.Je také možné připojit zdravou DNA k jiné molekule, která by normálně vstoupila do cílové buňky.

I když je možné vložit zdravou DNA přímo do cílových buněk, tento přístup není tak praktický jako použití virů jako vektorů genové terapie.Vložení DNA přímo do cílových buněk vyžaduje velké množství DNA, protože zdravá DNA nebude replikována tak, jak je během životního cyklu modifikovaného viru.Navíc mohou pouze určité typy buněk přijímat DNA pomocí molekul nebo lipidů