Τι είναι η in vivo γονιδιακή θεραπεία;

Η γονιδιακή θεραπεία in vivo είναι μια διαδικασία με την οποία η γενετική μακιγιάζ των κυττάρων μεταβάλλεται για να παράγει ένα θεραπευτικό αποτέλεσμα που εμποδίζει ή αντιμετωπίζει τις ασθένειες.Ελαττωματικό ή λείπει κληρονομικό υλικό mdash;DNA mdash;Στον πυρήνα των κυττάρων του ασθενούς μεταβάλλεται ή αντικαθίσταται από υγιή γονίδια.Ειδικά τροποποιημένοι ιοί δρουν ως φορείς του νέου γενετικού υλικού, παρέχοντάς το στα στοχευμένα κύτταρα ή τους ιστούς του ασθενούς.Η μεταφορά γενετικού υλικού λαμβάνει χώρα εντός του σώματος του ασθενούς κατά τη διάρκεια in vivo γονιδιακής θεραπείας.

Η διαδικασία της in vivo γονιδιακής θεραπείας διαφοροποιείται από την ex νίνο γονιδιακή θεραπεία στο ότι η τελευταία διαδικασία παίρνει κύτταρα από το σώμα του ασθενούς, εισάγοντας γονίδια και καλλιέργεια των κυττάρων στο εργαστήριο και όχι μέσα στο σώμα του ασθενούς.Τα κύτταρα που περιέχουν το νέο DNA επανεισάγονται αργότερα στους απαραίτητους ιστούς στον ασθενή.Ο λατινικός όρος ex vivo σημαίνει "έξω από τους ζωντανούς", και in vivo σημαίνει "στους ζωντανούς".Αυτή η θεραπεία απαιτεί γενικά εκχύλιση και αντικατάσταση του μυελού των οστών του ασθενούς σε δύο ξεχωριστές χειρουργικές επεμβάσεις.

Οι φορείς ή οι φορείς που παρέχουν το θεραπευτικό γενετικό υλικό είναι ρετροϊοί, αδενοϊοί, ιοί έρπητα και άλλοι ιοί.Το γενετικό υλικό των ιών απομακρύνεται ή αδρανοποιείται, καθιστώντας τους αβλαβούς και ανίκανους να μεταδώσουν ασθένεια.Το γενετικό υλικό στη συνέχεια αντικαθίσταται από τα θεραπευτικά γονίδια.Διαφορετικοί ιοί στοχεύουν διαφορετικά κύτταρα και ιστούς μέσα στο σώμα.Παρέχουν το νέο γενετικό υλικό με τρόπο παρόμοιο με τη μέθοδο που χρησιμοποιείται από τους ιούς που προκαλούν ασθένειες όταν εισάγουν γονίδια σε κύτταρα ξενιστή ενώ μεταδίδουν μια ασθένεια.

Η χορήγηση γονιδίου είναι αποτελεσματική μόνο εάν στοχεύονται τα διαχωριστικά κύτταρα.Για τα θεραπευτικά γονίδια που παρέχονται κατά τη διάρκεια της in vivo γονιδιακής θεραπείας που πρέπει να εκφραστούν στον ιστό, πρέπει να εισαχθούν σε κύτταρα που υποβάλλονται σε μίτωση, τη διαδικασία της κυτταρικής διαίρεσης.Αυτό επιτρέπει στο νέο DNA να εξαπλωθεί μέσω των ιστών του ασθενούς.Αφού ο ιός παραδώσει το νέο DNA, πεθαίνει ή δέχεται επίθεση από το ανοσοποιητικό σύστημα.

Οι ιατρικοί επαγγελματίες χρησιμοποιούν γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία διαφόρων καρκίνων, κληρονομικών ασθενειών που προκαλούνται από γενετικό ελάττωμα, ιό ανθρώπινης ανοσοανεπάρκειας (HIV) και άλλες ασθένειες.Η τεχνική λειτουργεί καλύτερα με ασθένειες που προκαλούνται από μεμονωμένα ελαττωματικά γονίδια.Πολλές χρόνιες ασθένειες προκαλούνται από πολλαπλές γονιδιακές διαταραχές και παρουσιάζουν μεγαλύτερη πρόκληση.

Η έρευνα γονιδιακής θεραπείας in vivo επικεντρώνεται στην τελειοποίηση συγκεκριμένων διανυσμάτων για στοχευμένα κύτταρα και τους ιστούς, αυξάνοντας την αποτελεσματικότητα της μεταφοράς γονιδίων, αυξάνοντας τη συνέπεια της χορήγησης γονιδίων σε ακριβή τοποθεσίαστην ακολουθία DNA του ασθενούς και να ερευνήσει νέες εφαρμογές για την καταπολέμηση της νόσου για αυτήν την τεχνική.Η έρευνα έχει επίσης αντιμετωπίσει τα ζητήματα απόρριψης του εισαγόμενου θεραπευτικού DNA και την αύξηση της μακροπρόθεσμης αποτελεσματικότητας της γονιδιακής μεταφοράς.Οι αποτελεσματικές, μη επεμβατικές μέθοδοι ανίχνευσης της γονιδιακής έκφρασης στους ιστούς και τα κύτταρα του ασθενούς μετά από in vivo γονιδιακή θεραπεία έχουν επίσης ερευνηθεί.