Apa itu terapi gen in vivo?

Terapi gen in vivo adalah proses dimana susunan genetik sel diubah untuk menghasilkan efek terapeutik yang mencegah atau mengobati penyakit.Bahan Herediter yang Cacat atau Hilang Mdash;DNA mdash;Dalam nukleus sel pasien diubah atau digantikan oleh gen sehat.Virus yang dimodifikasi secara khusus bertindak sebagai pembawa bahan genetik baru, mengirimkannya ke sel atau jaringan yang ditargetkan pasien.Transfer bahan genetik terjadi dalam tubuh pasien selama terapi gen in vivo.

Proses terapi gen in vivo dibedakan dari terapi gen ex vivo karena prosedur yang terakhir mengambil sel dari tubuh pasien, memasukkan gen dan kultur sel di laboratorium daripada di dalam tubuh pasien.Sel -sel yang mengandung DNA baru kemudian diperkenalkan kembali ke jaringan yang diperlukan pada pasien.Istilah Latin ex vivo berarti "keluar dari kehidupan," dan in vivo berarti "dalam hidup."Perawatan ini umumnya membutuhkan ekstraksi dan penggantian sumsum tulang pasien dalam dua operasi terpisah.

Pembawa atau vektor yang memberikan bahan genetik terapeutik adalah retrovirus, adenovirus, virus herpes dan virus lainnya.Bahan genetik virus sendiri dihilangkan atau dinonaktifkan, membuatnya tidak berbahaya dan tidak mampu menularkan penyakit.Bahan genetik kemudian digantikan oleh gen terapeutik.Virus yang berbeda menargetkan sel dan jaringan yang berbeda di dalam tubuh.Mereka memberikan bahan genetik baru dengan cara yang mirip dengan metode yang digunakan oleh virus penyebab penyakit ketika mereka menyuntikkan gen ke dalam sel inang saat mentransmisikan penyakit.

Pengiriman gen efektif hanya jika sel yang membelah ditargetkan.Untuk gen terapeutik yang disampaikan selama terapi gen in vivo diekspresikan dalam jaringan, mereka harus dimasukkan ke dalam sel yang menjalani mitosis, proses pembelahan sel.Ini memungkinkan DNA baru untuk menyebar melalui jaringan pasien.Setelah virus memberikan DNA baru, ia mati atau diserang oleh sistem kekebalan tubuh.

Profesional medis menggunakan terapi gen untuk mengobati berbagai kanker, penyakit herediter yang disebabkan oleh cacat genetik, virus imunodefisiensi manusia (HIV) dan penyakit lainnya.Teknik ini bekerja paling baik dengan penyakit yang disebabkan oleh gen cacat tunggal.Banyak penyakit kronis disebabkan oleh beberapa gangguan gen dan menghadirkan tantangan yang lebih besar.

Penelitian terapi gen in vivo berfokus pada penyempurnaan vektor spesifik untuk sel dan jaringan yang ditargetkan, meningkatkan efisiensi transfer gen, meningkatkan konsistensi pengiriman gen ke lokasi yang tepat yang tepatDalam urutan DNA pasien dan meneliti aplikasi penonton penyakit baru untuk teknik ini.Penelitian juga telah membahas masalah penolakan DNA terapeutik yang dimasukkan dan meningkatkan efektivitas jangka panjang transfer gen.Metode yang efektif dan noninvasif untuk mendeteksi ekspresi gen di jaringan dan sel pasien setelah terapi gen in vivo juga telah diteliti.