Liệu pháp gen in vivo là gì?

Liệu pháp gen in vivo là một quá trình mà trang điểm di truyền của các tế bào được thay đổi để tạo ra hiệu quả điều trị ngăn ngừa hoặc điều trị các bệnh.Khiếm khuyết hoặc thiếu tài liệu di truyền mdash;DNA mdash;Trong nhân của các tế bào bệnh nhân bị thay đổi hoặc thay thế bằng các gen khỏe mạnh.Các virus được sửa đổi đặc biệt đóng vai trò là người mang vật liệu di truyền mới, cung cấp nó cho các tế bào hoặc mô được nhắm mục tiêu của bệnh nhân.Việc chuyển vật liệu di truyền diễn ra trong cơ thể bệnh nhân trong quá trình điều trị gen in vivo.Quá trình liệu pháp gen in vivo được phân biệt với liệu pháp gen ex vivo ở chỗ thủ tục sau lấy các tế bào từ cơ thể bệnh nhân, chèn gen và nuôi cấy các tế bào trong phòng thí nghiệm thay vì bên trong cơ thể bệnh nhân.Các tế bào chứa DNA mới sau đó được giới thiệu lại vào các mô cần thiết ở bệnh nhân.Thuật ngữ tiếng Latin

ex vivo có nghĩa là người sống, sống và

in vivo có nghĩa là trong cuộc sống.Điều trị này thường đòi hỏi phải chiết xuất và thay thế tủy xương của bệnh nhân trong hai ca phẫu thuật riêng biệt.Virus Virus Vật liệu di truyền của riêng mình bị loại bỏ hoặc bất hoạt, khiến chúng vô hại và không có khả năng truyền bệnh.Các vật liệu di truyền sau đó được thay thế bằng các gen điều trị.Các loại virus khác nhau nhắm vào các tế bào và mô khác nhau trong cơ thể.Chúng cung cấp vật liệu di truyền mới theo cách tương tự như phương pháp được sử dụng bởi các virus gây bệnh khi chúng tiêm gen vào tế bào chủ trong khi truyền bệnh.

cung cấp gen chỉ có hiệu quả nếu các tế bào phân chia được nhắm mục tiêu.Đối với các gen điều trị được cung cấp trong liệu pháp gen in vivo được biểu hiện trong mô, chúng phải được đưa vào các tế bào đang được nguyên phân, quá trình phân chia tế bào.Điều này cho phép DNA mới lan truyền qua các mô bệnh nhân.Sau khi virus cung cấp DNA mới, nó chết hoặc bị hệ thống miễn dịch tấn công.Các chuyên gia y tế đang sử dụng liệu pháp gen để điều trị các bệnh ung thư khác nhau, các bệnh di truyền do khiếm khuyết di truyền, virus gây suy giảm miễn dịch ở người (HIV) và các bệnh khác.Kỹ thuật này hoạt động tốt nhất với các bệnh gây ra bởi các gen bị lỗi.Nhiều bệnh mãn tính được gây ra bởi nhiều rối loạn gen và đưa ra một thách thức lớn hơn. Nghiên cứu trị liệu gen in vivo tập trung vào việc hoàn thiện các vectơ cụ thể cho các tế bào và mô được nhắm mục tiêu, tăng hiệu quả chuyển gen, tăng tính nhất quán của việc cung cấp gen đến một vị trí chính xácTrong trình tự DNA của bệnh nhân và nghiên cứu các ứng dụng chống bệnh mới cho kỹ thuật này.Nghiên cứu cũng đã giải quyết các vấn đề từ chối DNA điều trị được chèn và tăng hiệu quả lâu dài của chuyển gen.Các phương pháp hiệu quả, không xâm lấn để phát hiện biểu hiện gen trong các mô và tế bào của bệnh nhân sau khi điều trị gen in vivo cũng đã được nghiên cứu.