Mi az in vivo génterápia?

Az in vivo génterápia olyan folyamat, amelynek során a sejtek genetikai felépítését megváltoztatják, hogy olyan terápiás hatást érjenek el, amely megakadályozza vagy kezelje a betegségeket.Hibás vagy hiányzó örökletes anyag és mdash;DNS mdash;A beteg sejtjeinek magjában az egészséges gének megváltoztatják vagy helyettesítik.A speciálisan módosított vírusok az új genetikai anyag hordozóiként szolgálnak, és azt a beteg célzott sejtjeihez vagy szöveteihez szállítják.A genetikai anyag átadása a beteg testében zajlik az in vivo génterápia során.

Az in vivo génterápia folyamata megkülönböztethető az ex vivo génterápiától abban az értelemben, hogy az utóbbi eljárás a betegeket a beteg testéből veszi, a gének behelyezését és a sejtek laboratóriumba történő tenyésztését, nem pedig a beteg testében.Az új DNS -t tartalmazó sejteket később újra bevezetik a betegben a szükséges szövetekbe.Az ex vivo latin kifejezés azt jelenti, hogy „az élőkből”, és in vivo azt jelenti, hogy „az élőben”.Ez a kezelés általában megköveteli a beteg csontvelőének kivonását és cseréjét két külön műtétben.A vírusok saját genetikai anyagát eltávolítják vagy inaktiválják, ártalmatlanul és képtelenek a betegség terjedésére.A genetikai anyagot ezután a terápiás gének helyettesíti.Különböző vírusok a test különböző sejtjeit és szöveteit célozzák meg.Az új genetikai anyagot a betegségt okozó vírusok által alkalmazott módszerhez hasonló módon szállítják, amikor géneket injektálnak a gazdasejtekbe a betegség terjesztése közben.

A génbejuttatás csak akkor hatékony, ha az osztó sejteket megcélozzák.Ahhoz, hogy az in vivo génterápia során eljuttatott terápiás gének expresszálódjanak a szövetben, be kell helyezni azokat a mitózison átesett sejtekbe, a sejtosztódás folyamatára.Ez lehetővé teszi, hogy az új DNS elterjedjen a beteg szövetein.Miután a vírus átadja az új DNS -t, meghal, vagy az immunrendszer megtámadja.

Az egészségügyi szakemberek génterápiát alkalmaznak különféle rákok, örökletes betegségek kezelésére, amelyeket genetikai hiba, emberi immunhiány vírus (HIV) és más betegségek okoznak.A technika a legjobban működik olyan betegségekkel, amelyeket az egyetlen hibás gének okoznak.Számos krónikus betegséget több gén rendellenesség okozza, és nagyobb kihívást jelent.A beteg DNS-szekvenciájában és új betegség-harc-alkalmazások kutatásában ehhez a technikához.A kutatások foglalkoztak a beillesztett terápiás DNS elutasításának és a génátadás hosszú távú hatékonyságának növelésével.Megvizsgálták a gén expressziójának és sejtjeiben az in vivo génterápia utáni hatékony, neminvazív módszereket is.