Ποιοι είναι οι φορείς γονιδιακής θεραπείας;

Οι φορείς γονιδιακής θεραπείας, επίσης γνωστοί ως φορείς μεταφοράς γονιδίων ή ιϊκοί φορείς, είναι ο μηχανισμός με τον οποίο ένα υγιές γονίδιο εισάγεται σε κανονικό δεοξυριβονουκλεϊκό οξύ ενός ατόμου (DNA).Συνήθως, οι φορείς γονιδιακής θεραπείας είναι ιοί που έχουν τροποποιηθεί για να μεταφέρουν ανθρώπινα γονίδια.Το 2011, η επιστήμη της γονιδιακής θεραπείας εξακολουθεί να βρίσκεται στα αρχικά της στάδια, αν και πολλοί γιατροί ελπίζουν ότι μπορεί να μπορέσει κάποια μέρα να διορθώσει πολλούς διαφορετικούς τύπους γενετικών καταστάσεων.

Υπάρχουν διάφοροι τύποι ιών που χρησιμοποιούνται στο γονίδιοθεραπεία.Μερικοί από τους πιο συνηθισμένους τύπους περιλαμβάνουν ιούς που σχετίζονται με αδενο, ιούς απλού έρπητα, ρετροϊούς και αδενοϊούς.Κάθε ένας από αυτούς τους τύπους ιού επηρεάζει διαφορετικούς τύπους κυττάρων, πράγμα που σημαίνει ότι χρησιμοποιούνται στη γονιδιακή θεραπεία για να στοχεύσουν διαφορετικές διαταραχές.Οι ιοί που σχετίζονται με τους αδενο, για παράδειγμα, έχουν σχεδιαστεί για να συνδέονται με το χρωμόσωμα 19, ενώ οι ιοί του απλού έρπητα απλώνουν τους νευρώνες.Οι ιοί που έχουν τροποποιηθεί για να γίνουν οι φορείς γονιδιακής θεραπείας δεν είναι η ίδια εκδοχή του ιού που προκαλεί βλάβη στον άνθρωπο.Το γενετικό υλικό σε αυτούς τους τροποποιημένους ιούς έχει αντικατασταθεί από υγιή ανθρώπινα γονίδια που μπορούν να προσφέρουν θεραπεία για ιατρική κατάσταση.Ένας τροποποιημένος ιός του έρπητα-απλό που χρησιμοποιείται στη γονιδιακή θεραπεία δεν μπορεί να προκαλέσει έρπητα επειδή το γενετικό υλικό που προκαλεί έρπητα έχει απομακρυνθεί από τον ιό.

Όλοι οι ιοί που χρησιμοποιούνται ως φορείς γονιδιακής θεραπείας πρέπει να είναι σε θέση να αναπαράγουν το DNA και όχι μόνο το ριβονουκλεϊκό οξύ (RNA) επειδή το RNA δεν μπορεί να χρησιμοποιηθεί για να αντικαταστήσει ένα κατεστραμμένο τμήμα του ανθρώπινου DNA.Εκτός από τους ιούς, υπάρχουν μερικοί άλλοι τρόποι με τους οποίους οι γιατροί μπορούν να εισάγουν υγιές DNA σε κύτταρα ασθενούς.Μία μορφή μη ιού του διανύσματος γονιδιακής θεραπείας είναι ένα λιπίδιο ή λίπος.Το λιπίδιο εισέρχεται σε ένα κύτταρο -στόχο, όπου απελευθερώνει υγιές DNA για τη θεραπεία της διαταραχής.Είναι επίσης δυνατό να προσαρμόζονται υγιές DNA σε ένα άλλο μόριο που κανονικά θα εισέρχεται σε ένα κύτταρο στόχου

ενώ είναι δυνατόν να εισαχθεί υγιές DNA απευθείας σε κύτταρα στόχου, αυτή η προσέγγιση δεν είναι τόσο πρακτική όσο η χρήση ιών ως διανυσμάτων γονιδιακής θεραπείας.Η τοποθέτηση του DNA απευθείας σε κύτταρα -στόχους απαιτεί μεγάλη ποσότητα DNA επειδή το υγιές DNA δεν θα αναπαραχθεί όπως είναι κατά τη διάρκεια του κύκλου ζωής του τροποποιημένου ιού.Επιπλέον, μόνο ορισμένοι τύποι κυττάρων μπορούν να λάβουν DNA μέσω της χρήσης μορίων ή λιπιδίων.