Các vectơ trị liệu gen là gì?

Các vectơ trị liệu gen, còn được gọi là vectơ chuyển gen hoặc vectơ virus, là cơ chế mà một gen khỏe mạnh được đưa vào một người của chuỗi axit deoxyribonucleic bình thường (DNA).Thông thường, các vectơ trị liệu gen là virus đã được sửa đổi để mang gen người.Vào năm 2011, khoa học về liệu pháp gen vẫn còn trong giai đoạn đầu, mặc dù nhiều bác sĩ hy vọng rằng một ngày nào đó có thể điều chỉnh nhiều loại tình trạng di truyền khác nhau. Có một số loại virus khác nhau được sử dụng trong gentrị liệu.Một số loại phổ biến hơn bao gồm virus liên quan đến adeno, virus herpes simplex, retrovirus và adenovirus.Mỗi loại virus này ảnh hưởng đến các loại tế bào khác nhau, điều đó có nghĩa là chúng được sử dụng trong liệu pháp gen để nhắm mục tiêu các rối loạn khác nhau.Chẳng hạn, các virus liên quan đến Adeno được thiết kế để gắn với nhiễm sắc thể 19, trong khi virus herpes simplex đơn độc nơ-ron.Virus đã được sửa đổi để trở thành vectơ trị liệu gen không phải là cùng một phiên bản của virus gây hại cho con người.Vật liệu di truyền trong các virus biến đổi này đã được thay thế bằng các gen người khỏe mạnh có thể cung cấp phương pháp chữa trị cho một tình trạng y tế.Một loại virus mô phỏng herpes đã được sửa đổi được sử dụng trong liệu pháp gen không thể gây ra herpes vì vật liệu di truyền gây ra herpes đã bị loại bỏ khỏi virus.

Tất cả các virus được sử dụng làm vectơ trị liệu gen phải có khả năng sao chép DNA và không chỉ là axit ribonucleic (RNA) vì RNA không thể được sử dụng để thay thế một phần DNA bị tổn thương của con người.Ngoài virus, có một vài cách khác mà các bác sĩ có thể chèn DNA khỏe mạnh vào tế bào bệnh nhân.Một dạng không virus của vectơ trị liệu gen là lipid hoặc chất béo.Lipid đi vào một tế bào đích, nơi nó giải phóng DNA khỏe mạnh để điều trị rối loạn.Cũng có thể gắn DNA khỏe mạnh vào một phân tử khác thường xâm nhập vào tế bào đích. Mặc dù có thể chèn DNA khỏe mạnh trực tiếp vào các tế bào đích, phương pháp này không thực tế như sử dụng virus như các vectơ trị liệu gen.Chèn DNA trực tiếp vào các tế bào đích đòi hỏi một lượng lớn DNA vì DNA khỏe mạnh sẽ không được sao chép theo cách của nó trong vòng đời của virus đã sửa đổi.Ngoài ra, chỉ một số loại tế bào có thể nhận được DNA thông qua việc sử dụng các phân tử hoặc lipid.