เวกเตอร์การบำบัดด้วยยีนคืออะไร?

ane เวกเตอร์การบำบัดด้วยยีนหรือที่เรียกว่าเวกเตอร์การถ่ายโอนยีนหรือเวกเตอร์ไวรัสเป็นกลไกที่ยีนที่มีสุขภาพดีถูกแทรกเข้าไปในกรด deoxyribonucleic (DNA) ปกติของบุคคลโดยปกติแล้วเวกเตอร์การบำบัดด้วยยีนเป็นไวรัสที่ได้รับการปรับเปลี่ยนเพื่อนำยีนของมนุษย์ในปี 2011 วิทยาศาสตร์ของการบำบัดด้วยยีนยังคงอยู่ในช่วงเริ่มต้นแม้ว่าแพทย์หลายคนจะหวังว่าวันหนึ่งอาจจะสามารถแก้ไขเงื่อนไขทางพันธุกรรมหลายประเภทได้

มีไวรัสหลายชนิดที่ใช้ในยีนการบำบัดบางประเภททั่วไป ได้แก่ ไวรัสที่เกี่ยวข้องกับอะดีโนไวรัสเริมไวรัส retroviruses และ adenovirusesไวรัสแต่ละประเภทเหล่านี้มีผลต่อเซลล์ประเภทต่าง ๆ ซึ่งหมายความว่าใช้ในการบำบัดด้วยยีนเพื่อกำหนดเป้าหมายความผิดปกติที่แตกต่างกันยกตัวอย่างเช่นไวรัสที่เกี่ยวข้องกับ Adeno ได้รับการออกแบบมาเพื่อแนบกับโครโมโซม 19 ในขณะที่ไวรัสเริม Simplex เซลล์ประสาทเดี่ยว

ไวรัสที่ได้รับการปรับเปลี่ยนให้เป็นเวกเตอร์บำบัดยีนไม่ได้เป็นไวรัสรุ่นเดียวกันที่ก่อให้เกิดอันตรายต่อมนุษย์สารพันธุกรรมในไวรัสที่ดัดแปลงเหล่านี้ถูกแทนที่ด้วยยีนของมนุษย์ที่มีสุขภาพดีซึ่งสามารถรักษาสภาพทางการแพทย์ได้ไวรัสเริม-ซิมเพล็กที่ใช้ในการรักษาด้วยยีนไม่สามารถทำให้เกิดโรคเริมได้เนื่องจากสารพันธุกรรมที่ทำให้เริมถูกลบออกจากไวรัส

ไวรัสทั้งหมดที่ใช้เป็นเวกเตอร์การบำบัดด้วยยีนจะต้องมีความสามารถในการทำซ้ำ DNA และไม่ใช่แค่กรด ribonucleic (RNA) เนื่องจาก RNA ไม่สามารถใช้แทนส่วนที่เสียหายของ DNA ของมนุษย์ได้นอกเหนือจากไวรัสแล้วยังมีวิธีอื่น ๆ อีกสองสามวิธีที่แพทย์อาจแทรก DNA ที่มีสุขภาพดีลงในเซลล์ของผู้ป่วยเวกเตอร์การบำบัดด้วยยีนที่ไม่ใช่ไวรัสหนึ่งชนิดคือไขมันหรือไขมันไขมันเข้าสู่เซลล์เป้าหมายซึ่งจะปล่อย DNA ที่มีสุขภาพดีเพื่อรักษาความผิดปกตินอกจากนี้ยังเป็นไปได้ที่จะแนบ DNA ที่มีสุขภาพดีกับโมเลกุลอื่นที่ปกติจะเข้าสู่เซลล์เป้าหมาย

ในขณะที่เป็นไปได้ที่จะแทรก DNA ที่มีสุขภาพดีลงในเซลล์เป้าหมายโดยตรงวิธีนี้ไม่ได้ใช้งานได้จริงเหมือนกับการใช้ไวรัสเป็นเวกเตอร์บำบัดยีนการแทรก DNA โดยตรงลงในเซลล์เป้าหมายต้องใช้ DNA จำนวนมากเนื่องจาก DNA ที่มีสุขภาพดีจะไม่ถูกจำลองแบบในระหว่างวงจรชีวิตของไวรัสที่ดัดแปลงนอกจากนี้เซลล์บางประเภทเท่านั้นที่สามารถรับ DNA ผ่านการใช้โมเลกุลหรือไขมัน