Apa itu vektor terapi gen?

Vektor terapi gen, juga dikenal sebagai vektor transfer gen atau vektor virus, adalah mekanisme di mana gen sehat dimasukkan ke dalam untai asam deoksiribonukleat (DNA) normal seseorang.Biasanya, vektor terapi gen adalah virus yang telah dimodifikasi untuk membawa gen manusia.Pada tahun 2011, ilmu terapi gen masih dalam tahap awal, meskipun banyak dokter berharap bahwa suatu hari nanti mungkin dapat memperbaiki berbagai jenis kondisi genetik.

Ada sejumlah jenis virus yang digunakan dalam genterapi.Beberapa jenis yang lebih umum termasuk virus terkait adeno, virus herpes simplex, retrovirus, dan adenovirus.Masing -masing jenis virus ini mempengaruhi berbagai jenis sel, yang berarti bahwa mereka digunakan dalam terapi gen untuk menargetkan gangguan yang berbeda.Virus terkait adeno, misalnya, dirancang untuk melekat pada kromosom 19, sedangkan virus herpes simpleks tunggal neuron keluar.

Virus yang telah dimodifikasi menjadi vektor terapi gen bukanlah versi virus yang sama yang menyebabkan kerusakan pada manusia.Bahan genetik dalam virus yang dimodifikasi ini telah digantikan dengan gen manusia yang sehat yang dapat memberikan obat untuk kondisi medis.Virus herpes-simplex yang dimodifikasi yang digunakan dalam terapi gen tidak dapat menyebabkan herpes karena bahan genetik yang menyebabkan herpes telah dihilangkan dari virus.

Semua virus yang digunakan sebagai vektor terapi gen harus mampu mereplikasi DNA dan bukan hanya asam ribonukleat (RNA) karena RNA tidak dapat digunakan untuk menggantikan bagian DNA manusia yang rusak.Selain virus, ada beberapa cara lain bahwa dokter dapat memasukkan DNA yang sehat ke dalam sel pasien.Salah satu bentuk non-virus vektor terapi gen adalah lipid, atau lemak.Lipid memasuki sel target, di mana ia melepaskan DNA yang sehat untuk mengobati gangguan.Dimungkinkan juga untuk menempelkan DNA yang sehat ke molekul lain yang biasanya memasuki sel target.

Meskipun dimungkinkan untuk memasukkan DNA yang sehat langsung ke dalam sel target, pendekatan ini tidak praktis menggunakan virus seperti vektor terapi gen.Memasukkan DNA langsung ke dalam sel target membutuhkan sejumlah besar DNA karena DNA yang sehat tidak akan direplikasi seperti selama siklus hidup virus yang dimodifikasi.Selain itu, hanya jenis sel tertentu yang dapat menerima DNA melalui penggunaan molekul atau lipid.