Mi az enzimpótló terápia?

Az enzimpótló terápia a különféle betegségek kezelése.A név meglehetősen világos: az enzimeket mesterségesen vezetik be a testbe, hogy kompenzálják bizonyos hiányosságokat.Az enzimpótló terápiát használják Gaucher -kór, Fabry -betegség, Glikogén -tároló betegség, II. Típusú glikogén -tároló betegség, mások és mások kezelésére.Általában a friss enzimeket rendszeresen be kell injektálni a terápia működéséhez.

Egy enzim olyan fehérje, amelyet a test használ egy specifikus kémiai reakció katalizálására vagy lehetővé tételére.Az enzimeknek van egy vagy több kötőhelye, amelyeket egy bizonyos típusú molekula fogadására állítanak fel, és valamilyen típusú műveletet hajtanak végre rajta.Például a nyálban sokféle enzim létezik, amelyek úgy vannak felépítve, hogy lebonthatják az ételeket.Megfelelő kamatláb.Az enzimhiány előfordulásának leggyakoribb módja a genetikai mutáció révén.Néhány, bár nem mindegyik, a genetikai mutációk megváltoztathatják a mutált génből expresszált fehérje szerkezetét.Ha ez bekövetkezik, a test előállíthat enzimet, de nem olyan, amely a szükséges reakciót okozza.Itt érkezik az enzimpótló terápia.Például a Gaucher -kórot a glükocerebrosidáz, az enzim hiánya okozza, amely fontos szerepet játszik a test anyagcseréjében.A betegség kezelhető imigluceráz injekcióval, amely a genzim által előállított szintetikus analóg.A cisztás fibrózist az okozza, hogy a test elmulasztja egy olyan protein előállítását, amely elengedhetetlen a sejtmembránok működéséhez.A betegség nem gyógyítható egyszerűen úgy, hogy ezt a fehérjét a testbe injektálják;Nem működne megfelelően.

Az enzimpótló kezelés azonban kijavíthatja a cisztás fibrózis tüneteit.A betegség a hasnyálmirigy -csatornákkal kapcsolatos problémákat okoz, amelyek megakadályozzák az enzimek belépését a gyomor -bél traktusba az étel emésztése érdekében.Az enzimpótló terápia különféle emésztő enzimeket vezethet be a másodlagos probléma kijavítása érdekében.

Az enzimpótló terápia viszonylag új típusú kezelés.Mivel többet fedeznek fel a fehérjék genomjáról és sejtfunkciójáról, valószínűleg megjelennek az enzimpótló kezelés új formái.Ez a kezelés azonban drága, mivel szükség van a fehérjék külső szintézisére, és szükségszerűen folyamatban van.A természetes műveletek során a fehérjék lebomlanak és reprodukálódnak.Általában ez a lebomlás segíti a szervezetnek a szabályozását, de az enzimpótló terápia esetében az a következtetés, hogy szinte minden héten az enzim friss injekciójára van szükség.