Liệu pháp thay thế enzyme là gì?

Liệu pháp thay thế enzyme là một loại điều trị cho nhiều loại bệnh.Tên này khá rõ ràng: enzyme được đưa vào cơ thể một cách giả tạo để bù đắp cho một số thiếu hụt.Liệu pháp thay thế enzyme được sử dụng như một phương pháp điều trị bệnh Gauchers, bệnh Fabry, bệnh lưu trữ glycogen loại II, xơ nang và những người khác.Thông thường, các enzyme tươi phải được tiêm thường xuyên cho liệu pháp hoạt động.Một enzyme là một protein được cơ thể sử dụng để xúc tác, hoặc có thể, một phản ứng hóa học cụ thể.Enzyme có một hoặc nhiều vị trí liên kết được thiết lập để nhận một loại phân tử nhất định và thực hiện một số loại hoạt động trên đó.Ví dụ, có nhiều enzyme khác nhau trong nước bọt được cấu trúc để chúng có thể phá vỡ thức ăn. Nếu cơ thể không có đủ loại enzyme nhất định, phản ứng mà enzyme chịu trách nhiệm có thể không xảy ra tạimột tỷ lệ thích hợp.Cách phổ biến nhất để thiếu enzyme xảy ra là thông qua đột biến gen.Một số, mặc dù không phải tất cả, đột biến gen có thể thay đổi cấu trúc của protein được biểu hiện từ gen đột biến.Nếu điều này xảy ra, cơ thể có thể tạo ra một enzyme, nhưng không phải là một loại gây ra phản ứng cần thiết.Đây là nơi điều trị thay thế enzyme xuất hiện.

enzyme điều trị thay thế thường giới thiệu xấp xỉ cùng một enzyme thiếu trong cơ thể từ bên ngoài.Ví dụ, bệnh Gauchers là do sự thiếu hụt glucocerebrosidase, một enzyme đóng vai trò quan trọng trong quá trình chuyển hóa bodys.Bệnh có thể được điều trị bằng cách tiêm imiglucerase, một chất tương tự tổng hợp được sản xuất bởi Genzyme. Một loại liệu pháp thay thế enzyme thứ hai giới thiệu các enzyme đã bị thiếu vì một số lý do khác.Xơ nang là do Bodys không tạo ra một protein cụ thể rất quan trọng đối với chức năng của màng tế bào.Bệnh không thể được chữa khỏi đơn giản bằng cách tiêm protein này vào cơ thể;Nó sẽ không hoạt động chính xác.Tuy nhiên, liệu pháp thay thế enzyme có thể điều chỉnh một triệu chứng xơ nang.Bệnh gây ra các vấn đề với các ống tụy, ngăn chặn các enzyme xâm nhập vào đường tiêu hóa để tiêu hóa thực phẩm.Liệu pháp thay thế enzyme có thể giới thiệu một loạt các enzyme tiêu hóa để khắc phục vấn đề thứ phát này. Liệu pháp thay thế enzyme là một loại điều trị tương đối mới.Như nhiều hơn được phát hiện về bộ gen và về chức năng tế bào của protein, các dạng liệu pháp thay thế enzyme mới có khả năng xuất hiện.Điều trị này là đắt tiền, tuy nhiên, vì nó đòi hỏi sự tổng hợp bên ngoài của protein và nhất thiết phải tiếp tục.Trong quá trình hoạt động tự nhiên, protein xuống cấp và được sao chép.Thông thường sự xuống cấp này giúp sinh vật tự điều chỉnh, nhưng đối với liệu pháp thay thế enzyme, hàm ý là tiêm enzyme mới là cần thiết gần như mỗi tuần.