Ποια είναι τα πλεονεκτήματα και τα μειονεκτήματα της γονιδιακής θεραπείας για την αιμοφιλία;

Η χρήση γονιδιακής θεραπείας για θεραπεία αιμοφιλίας είναι κατά πολλούς τρόπους μια πολλά υποσχόμενη επιλογή, αλλά έχει επίσης κάποια μειονεκτήματα.Από την πλευρά του Pro, η αιμοφιλία είναι μια ιδανική γενετική διαταραχή για τη θεραπεία με αυτόν τον τρόπο, καθώς συμβαίνει λόγω ενός μόνο γενετικού ελάττωμα.Αυτός ο τύπος θεραπείας μπορεί να θεωρηθεί επιτυχής, ακόμη και αν έχει ως αποτέλεσμα μόνο ελάχιστες αυξήσεις των παραγόντων πήξης στο αίμα, καθώς αυτό εξακολουθεί να είναι ένα τεράστιο όφελος για τους ασθενείς.Από την πλευρά του CON, οδηγεί σε κλινικές δοκιμές με ανθρώπινα υποκείμενα δοκιμών ήταν ασυνεπές.Υπάρχει επίσης ο κίνδυνος το σώμα του ασθενούς να αναπτύξει αντισώματα στους ιικούς φορείς που χρησιμοποιούνται για την παροχή του γενετικού υλικού στα κύτταρα.

Ένα από τα κύρια πλεονεκτήματα της γονιδιακής θεραπείας για την αιμοφιλία είναι ο τρόπος με τον οποίο εμφανίζεται η ασθένεια.Από την άποψη μιας γενετικής διαταραχής, είναι αρκετά απλό, που προκαλείται από ένα γνωστό γενετικό ελάττωμα που περιορίζει την ικανότητα του σώματος να παράγει παράγοντες πήξης στο αίμα.Σε αντίθεση με άλλες γενετικές ασθένειες που μπορεί να περιλαμβάνουν πολυάριθμα ελαττώματα, η αιμοφιλία είναι σχετικά εύκολη στην στόχευση για τη γονιδιακή θεραπεία.

.Σε ορισμένες δοκιμές, η θεραπεία έχει οδηγήσει σε ελαφρά αύξηση των παραγόντων πήξης στο αίμα, πολύ κάτω από το φυσιολογικό, αλλά ο χρόνος που χρειάστηκε για το αίμα του ατόμου στον θρόμβο μειώθηκε σημαντικά.Οι άνθρωποι που βλέπουν τέτοιες βελτιώσεις μπορεί να είναι σε θέση να πάνε για μεγάλα χρονικά διαστήματα χωρίς συμπληρωματικές εγχύσεις παράγοντα πήξης. Η γονιδιακή θεραπεία για αιμοφιλία δεν είναι όλα θετικά, ωστόσο, καθώς τα αποτελέσματα της θεραπείας είναι μάλλον ασυνεπή.Πολλές μελέτες που έγιναν σε ζώα έχουν γίνει, συχνά με καλά αποτελέσματα, αλλά αυτό δεν έχει μεταφραστεί σε παρόμοια αποτελέσματα σε ανθρώπινα όντα.Οι διαφορετικές μέθοδοι παράδοσης μέσω διαφορετικών τύπων ιικών φορέων, καθώς και διαφορετικές δόσεις, έχουν οδηγήσει σε μικτά αποτελέσματα, με μια σταθερά επιτυχημένη μέθοδο θεραπείας που εξακολουθεί να αποδεικνύει αόριστη. Η μέθοδος θεραπείας είναι ένα άλλο CON όταν πρόκειται για γονιδιακή θεραπεία για αιμοφιλία.Προκειμένου να πάρει το γενετικό υλικό στα κύτταρα, είναι απαραίτητο να το προσδώσετε σε ιούς, οι οποίοι στη συνέχεια εγχέονται στο σώμα, ώστε να μπορούν να εισβάλλουν σε αυτά τα κύτταρα.Σε ορισμένες περιπτώσεις, αυτό μπορεί να προκαλέσει ανοσοαπόκριση στον ασθενή.Το σώμα του μπορεί στη συνέχεια να παράγει αντισώματα που καταστρέφουν τους ιούς, σταματώντας τη θεραπεία από την εμφάνιση.