Melyek a hemofília génterápiájának előnyei és hátrányai?

A génterápia alkalmazása hemofília kezeléshez sok szempontból ígéretes lehetőség, de van néhány hátránya is.A profi oldalon a hemofília ideális genetikai rendellenesség, amely ilyen módon kezelhető, mivel egyetlen genetikai hiba miatt következik be.Az ilyen típusú kezelés akkor is sikeresnek tekinthető, ha a vérrögési tényezők csak minimális növekedését eredményezik, mivel ez továbbra is óriási előnyt jelent a betegek számára.Az emberi vizsgálati alanyokkal végzett klinikai vizsgálatok eredményei nem voltak következetesek.Az is fennáll annak a kockázata, hogy a beteg teste antitesteket alakít ki a genetikai anyagnak a sejtekbe történő szállításához használt vírusvektorokkal szemben.A genetikai rendellenesség szempontjából meglehetősen egyszerű, amelyet egy ismert genetikai hiba okozott, amely korlátozza a test azon képességét, hogy a vérrögzési tényezőket generálja.Más genetikai betegségekkel ellentétben, amelyek számos hibát magukban foglalhatnak, a hemofíliát viszonylag könnyű megcélozni a génterápiára.-Egyes tesztekben a terápia a vérrögési tényezők enyhe növekedéséhez vezetett, jóval a normál alatt, de az alany vérének véralvadása jelentősen csökkent.Azok az emberek, akik ilyen fejlesztéseket látnak, hosszú ideig képesek lehetnek a véralvadási faktor kiegészítő infúzió nélkül.

A hemofília génterápiája nem minden pozitív, mivel a kezelés eredményei meglehetősen következetlenek.Az állatokkal kapcsolatos számos tanulmányt, gyakran jó eredményekkel végeztek, de ez nem fordult elő hasonló eredményekhez az emberekben.A különféle vírusvektorok, valamint a különböző dózisok különböző típusú szülés módjai vegyes eredményekhez vezettek, egy következetesen sikeres kezelési módszer, amely továbbra is megfoghatatlan.-Annak érdekében, hogy a genetikai anyagot a sejtekbe juttassák, be kell kapcsolni azt a vírusokhoz, amelyeket azután a testbe injektálnak, hogy betolakodjanak ezeknek a sejteknek.Bizonyos esetekben ez immunválaszt válthat ki a betegben.A teste ezután antitesteket termelhet, amelyek elpusztítják a vírusokat, megakadályozva a kezelés bekövetkezését.