Những ưu và nhược điểm của liệu pháp gen đối với bệnh máu khó đông là gì?

Sử dụng liệu pháp gen để điều trị bệnh máu khó đông theo nhiều cách là một lựa chọn đầy hứa hẹn, nhưng nó cũng có một số nhược điểm.Về phía Pro, Hemophilia là một rối loạn di truyền lý tưởng để điều trị theo cách này, vì nó xảy ra do một khiếm khuyết di truyền duy nhất.Loại điều trị này có thể được coi là thành công ngay cả khi nó dẫn đến sự gia tăng tối thiểu các yếu tố đông máu trong máu, vì đây vẫn là một lợi ích to lớn cho bệnh nhân.Về phía Con, kết quả trong các thử nghiệm lâm sàng với các đối tượng thử nghiệm ở người đã không nhất quán.Ngoài ra còn có nguy cơ cơ thể bệnh nhân sẽ phát triển kháng thể cho các vectơ virus được sử dụng để cung cấp vật liệu di truyền cho các tế bào. Một trong những ưu điểm chính của liệu pháp gen đối với bệnh máu khó đông là cách xảy ra bệnh.Về mặt rối loạn di truyền, nó khá đơn giản, gây ra bởi một khiếm khuyết di truyền đã biết làm hạn chế khả năng của cơ thể để tạo ra các yếu tố đông máu trong máu.Không giống như các bệnh di truyền khác có thể liên quan đến nhiều khiếm khuyết, Hemophilia tương đối dễ nhắm mục tiêu cho liệu pháp gen..Trong một số xét nghiệm, liệu pháp đã dẫn đến sự gia tăng nhẹ các yếu tố đông máu trong máu, thấp hơn mức bình thường, nhưng thời gian khiến các đối tượng máu làm máu giảm đáng kể.Những người nhìn thấy những cải tiến như vậy có thể có thể đi trong thời gian dài mà không cần truyền vào yếu tố đông máu bổ sung. Tuy nhiên, liệu pháp gen đối với bệnh máu khó đông không phải là tất cả tích cực, tuy nhiên, vì kết quả điều trị khá không nhất quán.Nhiều nghiên cứu được thực hiện trên động vật đã được thực hiện, thường có kết quả tốt, nhưng điều đó không được chuyển thành kết quả tương tự ở con người.Các phương pháp phân phối khác nhau thông qua các loại vectơ virus khác nhau, cũng như các liều khác nhau, đã dẫn đến kết quả hỗn hợp, với một phương pháp điều trị thành công liên tục vẫn còn khó nắm bắt. Phương pháp điều trị là một điều khác.Để đưa vật liệu di truyền đến các tế bào, cần phải gắn nó vào virus, sau đó được tiêm vào cơ thể để chúng có thể xâm chiếm các tế bào đó.Trong một số trường hợp, điều này có thể kích hoạt phản ứng miễn dịch ở bệnh nhân.Cơ thể của anh ấy hoặc cô ấy sau đó có thể tạo ra các kháng thể phá hủy virus, ngăn chặn việc điều trị xảy ra.