Apa pro dan kontra terapi gen untuk hemofilia?

Menggunakan terapi gen untuk pengobatan hemofilia dalam banyak hal merupakan pilihan yang menjanjikan, tetapi juga memiliki beberapa kelemahan.Di sisi pro, hemofilia adalah gangguan genetik yang ideal untuk diobati dengan cara ini, karena terjadi karena cacat genetik tunggal.Jenis pengobatan ini dapat dianggap berhasil bahkan jika itu menghasilkan hanya peningkatan minimal dalam faktor pembekuan dalam darah, karena ini masih merupakan manfaat besar bagi pasien.Di sisi con, hasil dalam uji klinis dengan subjek tes manusia tidak konsisten.Ada juga risiko bahwa tubuh pasien akan mengembangkan antibodi pada vektor virus yang digunakan untuk mengirimkan bahan genetik ke sel.

Salah satu pro utama terapi gen untuk hemofilia adalah cara penyakit ini terjadi.Dalam hal gangguan genetik, itu cukup sederhana, disebabkan oleh satu cacat genetik yang diketahui yang membatasi kemampuan tubuh untuk menghasilkan faktor pembekuan dalam darah.Tidak seperti penyakit genetik lainnya yang mungkin melibatkan banyak cacat, hemofilia relatif mudah untuk ditargetkan untuk terapi gen.

Alasan lain bahwa terapi gen untuk hemofilia begitu menjanjikan adalah bahwa keberhasilan minimal dari prosedur dapat berarti peningkatan kualitas hidup yang signifikan bagi pasien.Dalam beberapa tes, terapi ini telah menyebabkan sedikit peningkatan faktor pembekuan dalam darah, jauh di bawah normal, tetapi waktu yang dibutuhkan untuk subjek darah menurun secara signifikan.Orang yang melihat perbaikan seperti itu mungkin dapat melakukan jangka waktu yang lama tanpa infus tambahan faktor pembekuan.

Terapi gen untuk hemofilia tidak semuanya positif, karena hasil pengobatan agak tidak konsisten.Banyak penelitian yang dilakukan pada hewan telah dilakukan, seringkali dengan hasil yang baik, tetapi itu belum diterjemahkan ke hasil yang sama pada manusia.Metode pengiriman yang berbeda melalui berbagai jenis vektor virus, serta berbagai dosis, telah menyebabkan hasil yang beragam, dengan metode pengobatan yang berhasil secara konsisten masih terbukti sulit dipahami.

Metode pengobatan adalah penipu lain dalam hal terapi gen untuk hemofilia.Untuk mendapatkan bahan genetik ke sel, perlu untuk menempelkannya ke virus, yang kemudian disuntikkan ke dalam tubuh sehingga mereka dapat menyerang sel -sel tersebut.Dalam beberapa kasus, ini dapat memicu respons imun pada pasien.Tubuhnya kemudian dapat menghasilkan antibodi yang menghancurkan virus, menghentikan pengobatan dari terjadi.