Ano ang mga kalamangan at kahinaan ng gene therapy para sa hemophilia?

Ang paggamit ng gene therapy para sa paggamot sa hemophilia ay sa maraming mga paraan ng isang promising na pagpipilian, ngunit mayroon din itong ilang mga drawbacks.Sa pro side, ang hemophilia ay isang mainam na genetic disorder upang gamutin sa ganitong paraan, dahil nangyayari ito dahil sa isang solong genetic defect.Ang ganitong uri ng paggamot ay maaaring isaalang -alang na matagumpay kahit na nagreresulta ito sa kaunting pagtaas ng mga kadahilanan ng clotting sa dugo, dahil ito ay isang napakalaking benepisyo sa mga pasyente.Sa panig ng con, ang mga resulta sa mga klinikal na pagsubok sa mga paksa ng pagsubok sa tao ay hindi pantay -pantay.Mayroon ding panganib na ang katawan ng mga pasyente ay bubuo ng mga antibodies sa mga viral vectors na ginamit upang maihatid ang genetic material sa mga cell.Sa mga tuntunin ng isang genetic disorder, medyo simple ito, na sanhi ng isang kilalang genetic defect na naglilimita sa kakayahan ng mga katawan upang makabuo ng mga kadahilanan ng clotting sa dugo.Hindi tulad ng iba pang mga sakit na genetic na maaaring kasangkot sa maraming mga depekto, ang hemophilia ay medyo madaling i -target para sa therapy ng gene..Sa ilang mga pagsubok, ang therapy ay humantong sa isang bahagyang pagtaas ng mga kadahilanan ng clotting sa dugo, na mas mababa sa normal, ngunit ang oras na kinuha para sa mga asignatura ng dugo ay bumaba nang malaki.Ang mga taong nakakakita ng gayong mga pagpapabuti ay maaaring pumunta sa mahabang panahon nang walang mga pandagdag na pagbubuhos ng kadahilanan ng clotting.Maraming mga pag -aaral na nagawa sa mga hayop ang nagawa, madalas na may magagandang resulta, ngunit hindi ito isinalin sa mga katulad na resulta sa mga tao.Ang iba't ibang mga pamamaraan ng paghahatid sa pamamagitan ng iba't ibang uri ng mga viral vectors, pati na rin ang iba't ibang mga dosis, ay humantong sa halo -halong mga resulta, na may patuloy na matagumpay na paraan ng paggamot na nagpapatunay pa rin.

Ang pamamaraan ng paggamot ay isa pang con pagdating sa gene therapy para sa hemophilia.Upang makuha ang genetic material sa mga cell, kinakailangan na ilakip ito sa mga virus, na pagkatapos ay na -injected sa katawan upang maaari nilang salakayin ang mga cell na iyon.Sa ilang mga kaso, maaari itong mag -trigger ng isang immune response sa pasyente.Ang kanyang katawan ay maaaring makagawa ng mga antibodies na sumisira sa mga virus, na huminto sa paggamot mula sa naganap.