Ano ang iba't ibang uri ng paggamot ng progeria?

Dahil walang lunas para sa progeria noong 2011, ang mga paggamot ay may posibilidad na tumuon sa pagpigil sa mga komplikasyon at pagpapagaan ng mga sintomas.Ang mga karaniwang paggamot, tulad ng isang mababang dosis na aspirin regimen, pisikal na therapy, at mga tubo ng pagpapakain, ay lahat ay idinisenyo upang mapagaan ang mga sintomas ng progeria sa halip na pagalingin o maiwasan ang kondisyon.Ang mga potensyal na paggamot sa gamot, kabilang ang mga farnesyltransferase inhibitors (FTIs), isang bisphosphonate na tinatawag na zoledronic acid, at isang statin na tinatawag na pravastatin, lahat ay pinag-aaralan sa mga klinikal na pagsubok.Ang mababang dosis na aspirin ay maaaring maiwasan ang pag-atake sa puso at stroke, ang dalawang pinaka-karaniwang sanhi ng kamatayan para sa mga bata na may kaguluhan na ito.Gumagana ang aspirin sa pamamagitan ng pagbabawas ng clumping action ng mga platelet sa dugo at pinipigilan ang mga clots mula sa pagpigil sa daloy ng dugo sa puso at utak.

Ang pisikal at trabaho na therapy ay karaniwang mga paggamot sa progeria.Ang mga therapy na ito ay target ang magkasanib na higpit at mga problema sa paggalaw ng balakang.Ang layunin ay panatilihing aktibo ang pasyente hangga't maaari hangga't maaari.

Ang iba pang mga paggamot sa progeria ay nakatuon sa pagpapanatili ng timbang at nutrisyon ng pasyente.Ang isang sanggol na may kondisyon ay maaaring nahihirapan sa pagpapakain at nangangailangan ng isang feed tube at syringe.Ang mga pandagdag sa pandiyeta ay maaari ring makatulong na maiwasan ang pagbaba ng timbang at matiyak na ang bata ay tumatanggap ng mga kinakailangang nutrisyon araw -araw.Ang permanenteng ngipin ay maaaring magsimulang pumasok bago bumagsak ang mga pangunahing.Maaari itong magresulta sa isang pangalawang hilera ng ngipin o overcrowding kung ang isang pagkuha ay hindi ginanap.

Ang isang koponan ng pananaliksik na nakabase sa Pranses ay gumawa ng pag-unlad ng mga potensyal na therapy sa gamot para sa kondisyon na posible kapag natuklasan nila ang mutation ng gene na responsable para sa sindrom noong 2003. Ang mga apektadong bata ay may mutation sa gene lmNA na nagreresulta sa paggawa ng abnormal na prelamin ao progerin.Ang mga klinikal na pagsubok ay nakatuon sa mga gamot na pinaniniwalaan upang maiwasan ang progerin mula sa mga nakakasira ng mga cell at nagiging sanhi ng genetic instability na nag -uudyok sa mga sintomas ng progeria.Kapag ang molekula na ito ay nakakabit sa progerin, ang normal na pag -andar ng cell ay hinarang at mga resulta ng progeria.Ang bawat isa sa tatlong gamot ay nakakaapekto sa ibang hakbang sa proseso ng cellular na lumilikha ng pangkat ng farnesyl..Ang statin pravastatin ay karaniwang ibinibigay sa mas mababang kolesterol, ngunit hinaharangan din nito ang paggawa ng farnesyl.Ang Zoledronic acid ay isang bisphosphonate na nagdaragdag ng density ng buto at, tulad ng pravastatin, pinipigilan ang paggawa ng farnesyl.

Ito ay pinaniniwalaan na ang isang kumbinasyon ng mga gamot na ito ay maaaring maging mas epektibo kaysa sa pangangasiwa ng bawat isa nang paisa -isa.Ang mga potensyal na paggamot ng progeria na ito ay ipinakita upang maibalik ang nuclei ng mga progeria cells sa normal sa mga kultura ng cell.Hindi pa alam kung ang alinman sa mga gamot na ito ay magpapagaling o maiiwasan ang sindrom, ngunit maaari nilang pahintulutan ang mga pasyente na mabuhay nang mas mahaba at mas malusog na buhay.Humigit -kumulang na 130 kaso lamang ang naitala mula noong 1886. Ang isang bata na may karamdaman ay madalas na lilitaw na normal sa kapanganakan, ngunit ang mga sintomas tulad ng pagkawala ng buhok at pagbabago ng balat ay karaniwang ipinapakita sa loob ng 12 buwan.Ang mga nagdurusa ay madalas na namatay sa sakit na cardiovascular o stroke, at ang average na pag -asa sa buhay ay 13, bagaman ang ilan ay nabubuhay ng higit sa 20 taon.