Mi az emberi génterápia?

Az emberi génterápia a különféle betegségek és rendellenességek kezelésének technikája a hibás gének egészséges és a hibás gének helyettesítésével.A génterápiát sejtszinten végezzük, és ennek nagy része még mindig kísérleti szakaszban volt 2011 -től. A normál gének fehérjék felhasználásával működnek bizonyos kódoló szekvenciák elvégzésére;Ha egy gén hibás, a fehérjék nem tudják helyesen végrehajtani ezeket az utasításokat.Az emberi génterápia alkalmazásával a tudósok néhány különféle módszerrel megpróbálták az egészséges géneket bevezetni specifikus sejtekbe.

A génterápia egyik típusa módosított vírust használ hordozóként egy új, egészséges génhez.A tudósok olyan technikákat fejlesztettek ki, amelyek megváltoztatják azt a természetes módot, amellyel a vírusok patogén anyagukat a sejtekhez továbbítják.A fertőzést okozó anyag helyett a hordozó vírusok beilleszthetik a normál emberi géneket a célzott sejtekbe.Ezt a módszert a tüdő- és májsejtekkel megkísérelték ezen szervek fertőzéseinek gyógyítására.

Az emberi génterápiás kezelések olyan módszereket is magukban foglalhatnak, amelyek nem használnak vírusokat.Egyes tudósok megpróbálták megjavítani az eredeti géneket egy fordított mutációnak nevezett folyamaton keresztül, vegyes eredményekkel.Különböző gének változó mértékben megváltoztathatók, és a kutatók megpróbálták manipulálni ezeket a változási arányokat is.

Az emberi génterápiában végzett néhány kísérlet sikeresebb volt, ha a hibás gént teljesen eltávolítják, és egészséges génre helyettesítik.Ezt a technikát géncsere néven ismerték.Más génterápiás vizsgálatoknak jobb eredményei voltak, ha a hibás gén a helyén marad, és egy normál behelyezéssel együtt.Az ezeket az eredményeket befolyásoló tényezők magukban foglalhatják a célsejt típusát, valamint a kezelt rendellenesség jellegét.

A betegséget génterápiában némi sikert sikerült az örökölt állapotok, például a hemofília és a súlyos kombinált immunhiány kezelésében.A génterápia ilyen állapotokhoz való alkalmazásakor a legnagyobb kihívás a sejtek kilökődésének lehetősége.Ha egy beteg teste felismeri a módosított génekkel rendelkező sejteket idegen tárgyakként, akkor az eredmények életveszélyesek lehetnek, ha a betegnek nem működő immunrendszere van.feltételek.Az állati génterápiában végzett kísérletek hatékonyan javították az egészségügyi problémákat, például a degeneratív vakságot és akár a depressziót is.A szinte vak patkányok sejtjeibe bevezetett retina gének sikeresen helyreállították a látásukat.Az egerek agyában hasonló génterápia helyreállította a súlyos klinikai depresszió enyhítéséhez szükséges kulcsfontosságú fehérje működését.