Apa itu terapi gen manusia?

Terapi gen manusia adalah teknik mengobati berbagai penyakit dan gangguan melalui penggantian gen yang rusak dengan yang sehat.Terapi gen dilakukan pada tingkat sel, dan sebagian besar masih dalam tahap eksperimental pada 2011. Gen normal berfungsi dengan menggunakan protein untuk melakukan urutan pengkodean tertentu;Ketika suatu gen rusak, protein tidak dapat melakukan instruksi ini dengan benar.Menggunakan terapi gen manusia, para ilmuwan telah berusaha memperkenalkan gen sehat ke sel -sel tertentu melalui beberapa metode yang berbeda.

Salah satu jenis terapi gen menggunakan virus yang dimodifikasi sebagai pembawa untuk gen baru yang sehat.Para ilmuwan telah mengembangkan teknik untuk mengubah cara alami bahwa virus mengirimkan materi patogen mereka ke sel.Alih-alih materi penyebab infeksi, virus pembawa dapat memasukkan gen manusia normal ke dalam sel yang ditargetkan.Metode ini telah dicoba dengan sel -sel paru -paru dan hati untuk membantu menyembuhkan infeksi organ -organ ini.

Perawatan terapi gen manusia juga dapat melibatkan metode yang tidak menggunakan virus.Beberapa ilmuwan telah mencoba memperbaiki gen asli melalui proses yang disebut mutasi terbalik, dengan hasil yang beragam.Gen yang berbeda dapat diubah dalam berbagai tingkat, dan para peneliti telah berusaha memanipulasi tingkat perubahan ini juga.

Beberapa percobaan dalam terapi gen manusia lebih berhasil ketika gen yang salah dihilangkan sama sekali dan diganti dengan gen sehat.Teknik ini dikenal sebagai pertukaran gen.Percobaan terapi gen lainnya memiliki hasil yang lebih baik ketika gen yang rusak dibiarkan di tempatnya dan yang normal dimasukkan bersamanya.Faktor -faktor yang mempengaruhi hasil ini dapat mencakup jenis sel target serta sifat gangguan yang sedang diobati.

Terapi gen penyakit telah berhasil mengobati kondisi bawaan seperti hemofilia dan defisiensi kekebalan gabungan yang parah.Tantangan terbesar dengan menggunakan terapi gen untuk kondisi ini adalah kemungkinan penolakan sel.Jika tubuh pasien mengenali sel dengan gen yang dimodifikasi sebagai benda asing, hasilnya dapat mengancam jiwa jika pasien tersebut memiliki sistem kekebalan tubuh yang tidak berfungsi.

Peneliti medis terus mengeksplorasi kemungkinan menggunakan terapi gen manusia untuk rentang yang lebih luaskondisi.Percobaan dalam terapi gen hewan telah efektif dalam meningkatkan masalah kesehatan seperti kebutaan degeneratif dan bahkan depresi.Gen retina yang diperkenalkan ke dalam sel tikus yang hampir buta telah berhasil mengembalikan lebih banyak penglihatannya.Terapi gen serupa pada otak tikus telah memulihkan fungsi protein utama yang diperlukan untuk meredakan depresi klinis yang parah.