Ano ang Human Gene Therapy?

Ang therapy ng gene ng tao ay isang pamamaraan ng pagpapagamot ng iba't ibang mga sakit at karamdaman sa pamamagitan ng kapalit ng mga may sira na gen na may malusog.Ang therapy ng Gene ay isinasagawa sa isang antas ng cellular, at karamihan sa mga ito ay nasa mga eksperimentong yugto pa rin noong 2011. Ang mga normal na gen ay gumana sa pamamagitan ng paggamit ng mga protina upang maisagawa ang ilang mga pagkakasunud -sunod ng coding;Kapag ang isang gene ay may depekto, ang mga protina ay hindi maaaring maisagawa nang tama ang mga tagubiling ito.Gamit ang therapy ng gene ng tao, tinangka ng mga siyentipiko na ipakilala ang mga malulusog na gen sa mga tiyak na cell sa pamamagitan ng ilang iba't ibang mga pamamaraan.

Ang isa sa mga uri ng gene therapy ay gumagamit ng isang binagong virus bilang isang carrier para sa isang bago, malusog na gene.Ang mga siyentipiko ay nakabuo ng mga pamamaraan upang mabago ang likas na paraan na ang mga virus ay naghahatid ng kanilang mga pathogen matter sa mga cell.Sa halip na bagay na sanhi ng impeksyon, ang mga virus ng carrier ay maaaring magpasok ng normal na mga gene ng tao sa mga target na cell.Ang pamamaraang ito ay sinubukan sa mga cell ng baga at atay upang makatulong na pagalingin ang mga impeksyon ng mga organo na ito.Sinubukan ng ilang mga siyentipiko ang pag -aayos ng mga orihinal na gen sa pamamagitan ng isang proseso na tinatawag na reverse mutation, na may halo -halong mga resulta.Ang iba't ibang mga gene ay maaaring mabago sa iba't ibang mga degree, at tinangka din ng mga mananaliksik na manipulahin din ang mga rate ng pagbabago na ito.

Ang ilang mga eksperimento sa therapy ng gene ng tao ay mas matagumpay kapag ang mga may sira na gene ay tinanggal nang buo at pinalitan ng isang malusog na gene.Ang pamamaraan na ito ay kilala bilang pagpapalit ng gene.Ang iba pang mga pagsubok sa therapy sa gene ay may mas mahusay na mga resulta kapag ang may sira na gene ay naiwan sa lugar at isang normal na isa ay ipinasok kasama nito.Ang mga kadahilanan na nakakaimpluwensya sa mga resulta na ito ay maaaring isama ang uri ng target na cell pati na rin ang likas na katangian ng karamdaman na ginagamot.

Ang therapy ng gene ng sakit ay nagkaroon ng ilang tagumpay sa pagpapagamot ng mga minana na kondisyon tulad ng hemophilia at malubhang pinagsamang kakulangan sa immune.Ang pinakamalaking hamon sa paggamit ng gene therapy para sa mga kondisyong ito ay ang posibilidad ng pagtanggi ng cell.Kung kinikilala ng isang katawan ng mga pasyente ang mga cell na may binagong mga gene bilang mga dayuhang bagay, ang mga resulta ay maaaring magbabanta sa buhay kung ang pasyente na iyon ay may isang hindi gumagana na immune system.ng mga kondisyon.Ang mga pagsubok sa therapy ng gene ng hayop ay naging epektibo sa pagpapabuti ng mga problema sa kalusugan tulad ng pagkabulok ng pagkabulag at kahit na pagkalungkot.Ang mga retinal gen na ipinakilala sa mga cell ng halos bulag na daga ay matagumpay na naibalik ang kanilang paningin.Ang magkatulad na therapy ng gene sa talino ng mga daga ay naibalik ang pag -andar ng isang pangunahing protina na kinakailangan upang mapawi ang matinding klinikal na pagkalungkot.