Liệu pháp gen người là gì?

Liệu pháp gen người là một kỹ thuật điều trị các bệnh và rối loạn khác nhau thông qua việc thay thế các gen bị lỗi bằng các gen khỏe mạnh.Liệu pháp gen được thực hiện ở cấp độ tế bào và phần lớn trong số đó vẫn còn trong các giai đoạn thử nghiệm vào năm 2011. Các gen bình thường hoạt động bằng cách sử dụng protein để thực hiện các trình tự mã hóa nhất định;Khi một gen bị lỗi, các protein không thể thực hiện các hướng dẫn này một cách chính xác.Sử dụng liệu pháp gen người, các nhà khoa học đã cố gắng giới thiệu các gen khỏe mạnh cho các tế bào cụ thể thông qua một vài phương pháp khác nhau.Một trong những loại liệu pháp gen sử dụng một loại virus biến đổi làm chất mang cho một gen mới, khỏe mạnh.Các nhà khoa học đã phát triển các kỹ thuật để thay đổi cách tự nhiên mà virus cung cấp chất gây bệnh của chúng cho các tế bào.Thay vì chất gây nhiễm trùng, virus chất mang có thể chèn các gen bình thường của con người vào các tế bào được nhắm mục tiêu.Phương pháp này đã được cố gắng với các tế bào phổi và gan để giúp chữa nhiễm trùng các cơ quan này. Các phương pháp điều trị gen người cũng có thể liên quan đến các phương pháp không sử dụng virus.Một số nhà khoa học đã thử sửa chữa các gen ban đầu thông qua một quá trình gọi là đột biến ngược, với kết quả hỗn hợp.Các gen khác nhau có thể được thay đổi ở các mức độ khác nhau và các nhà nghiên cứu cũng đã cố gắng điều khiển các tỷ lệ thay đổi này.Một số thí nghiệm trong liệu pháp gen người đã thành công hơn khi gen bị lỗi được loại bỏ hoàn toàn và thay thế bằng một gen khỏe mạnh.Kỹ thuật này được gọi là hoán đổi gen.Các thử nghiệm trị liệu gen khác đã có kết quả tốt hơn khi gen bị lỗi được giữ nguyên vị trí và một thử nghiệm bình thường được chèn cùng với nó.Các yếu tố ảnh hưởng đến các kết quả này có thể bao gồm loại tế bào đích cũng như bản chất của rối loạn được điều trị.Liệu pháp gen bệnh đã có một số thành công trong điều trị các tình trạng di truyền như Hemophilia và thiếu miễn dịch kết hợp nghiêm trọng.Thách thức lớn nhất với việc sử dụng liệu pháp gen cho các điều kiện này là khả năng loại bỏ tế bào.Nếu cơ thể bệnh nhân nhận ra các tế bào có gen biến đổi là đối tượng nước ngoài, kết quả có thể đe dọa đến tính mạng nếu bệnh nhân đó có hệ thống miễn dịch không hoạt động.điều kiện.Các thử nghiệm trong liệu pháp gen động vật đã có hiệu quả trong việc cải thiện các vấn đề sức khỏe như mù thoái hóa và thậm chí trầm cảm.Các gen võng mạc được đưa vào các tế bào của những con chuột gần như mù đã phục hồi thành công nhiều thị lực của chúng.Liệu pháp gen tương tự trong não của chuột đã khôi phục chức năng của một protein quan trọng cần thiết để làm giảm trầm cảm lâm sàng nghiêm trọng.